大家都知道，對於晚期肺癌，過去的主要治療方式是化療，但是對於化療失敗和不能耐受化療的患者，一直缺乏有效的治療方案，直到十多年前，靶向藥物的出現給肺癌治療帶來了革命性的改變。易瑞沙是首個肺癌靶向藥物，與隨後出現的特羅凱同屬第一代靶向藥，後來又相繼出現了第二代、第三代藥物，晚期肺癌的治療有了更多選擇。但是不管是化療還是靶向治療，都需要採用科學方法來評價療效，這就涉及到臨床試驗。
在臨床試驗中，最常用的兩個生存指標是無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。PFS是指從進入試驗開始，到腫瘤變大、往壞的方向發展或者患者死亡的時間，也可以理解為出現耐藥的時間，PFS時間越長，說明藥物對腫瘤的控制越好；OS是指從患者進入試驗開始到死亡、中途失訪或試驗結束的時間，OS時間越長，說明藥物帶給患者的生存期越久。此外，還有一個常用的評估腫瘤治療效果的指標叫“5年生存率”，指的是某種腫瘤經過各種綜合治療後，患者生存5年以上的比例。
我們舉個臨床試驗的例子來說明PFS、OS和5年生存率，比如第三代靶向藥物泰瑞沙，研究者開展了一項臨床試驗來比較泰瑞沙和第一代藥物易瑞沙和特羅凱的療效。研究把五百多個患者隨機分成兩組，一組使用泰瑞沙治療，一組使用易瑞沙或特羅凱治療，結果發現使用泰瑞沙治療的患者中，中位PFS為18.9個月，也就是說一半的人到一年半才出現耐藥，而使用易瑞沙或特羅凱治療的那一組患者中，中位PFS為10.2個月，也就是說一半的人不到一年就耐藥了。
大家都知道，對於晚期肺癌，過去的主要治療方式是化療，但是對於化療失敗和不能耐受化療的患者，一直缺乏有效的治療方案，直到十多年前，靶向藥物的出現給肺癌治療帶來了革命性的改變。易瑞沙是首個肺癌靶向藥物，與隨後出現的特羅凱同屬第一代靶向藥，後來又相繼出現了第二代、第三代藥物，晚期肺癌的治療有了更多選擇。但是不管是化療還是靶向治療，都需要採用科學方法來評價療效，這就涉及到臨床試驗。
在臨床試驗中，最常用的兩個生存指標是無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。PFS是指從進入試驗開始，到腫瘤變大、往壞的方向發展或者患者死亡的時間，也可以理解為出現耐藥的時間，PFS時間越長，說明藥物對腫瘤的控制越好；OS是指從患者進入試驗開始到死亡、中途失訪或試驗結束的時間，OS時間越長，說明藥物帶給患者的生存期越久。此外，還有一個常用的評估腫瘤治療效果的指標叫“5年生存率”，指的是某種腫瘤經過各種綜合治療後，患者生存5年以上的比例。
我們舉個臨床試驗的例子來說明PFS、OS和5年生存率，比如第三代靶向藥物泰瑞沙，研究者開展了一項臨床試驗來比較泰瑞沙和第一代藥物易瑞沙和特羅凱的療效。研究把五百多個患者隨機分成兩組，一組使用泰瑞沙治療，一組使用易瑞沙或特羅凱治療，結果發現使用泰瑞沙治療的患者中，中位PFS為18.9個月，也就是說一半的人到一年半才出現耐藥，而使用易瑞沙或特羅凱治療的那一組患者中，中位PFS為10.2個月，也就是說一半的人不到一年就耐藥了。
圖1 FLAURA研究中泰瑞沙治療組和易瑞沙/特羅凱治療組中位PFS對比
近期，阿斯利康公司全球官方宣佈了FLAURA研究的OS結果為陽性，也就是說奧希替尼一線治療EGFR突變陽性非小細胞肺癌患者的中位生存時間是長於第一代EGFR-TKI藥物的。具體的OS的數據馬上會在今年9月份的ESMO會議上公佈。患者的生存期足夠長，觀察時間就要越久。研究者用科學模型做了一個預測，預測到泰瑞沙治療組的中位OS為41.4個月，也就是說一半的人能活到三年以上，而易瑞沙或特羅凱治療組的中位OS只有30. 6個月，也就是兩年多，而且預測的泰瑞沙治療組的5年生存率達31.1% ，是易瑞沙或特羅凱治療組的2倍（ 15.5%），這個對比非常明顯，所以我們說第三代藥物的療效比第一代藥物要好，使用泰瑞沙治療的患者不僅出現耐藥的時間更晚，活得也更久。
總之，要判斷治療方案是否有效，主要看PFS和OS指標。需要注意的是，在臨床試驗中無論哪個指標，都是針對一組患者，而不是某一個患者，但是對個人治療具有重要的參考價值。