帕金森是一種神經退行性疾病，與大腦中產生多巴胺的神經元死亡相關。與其他疾病不同，帕金森的發展並不是一條直線，因而很難確切地指出疾病將如何發展。全球約有700萬至1000萬人受帕金森的影響，其中包括國際巨星邁克爾.福克斯和拳王阿里等名人。
近年來，科學家們嘗試了多種創新療法以改善帕金森病人的生活質量。近期，這一領域傳來了好消息，美國FDA批准了治療帕金森的創新療法上市，千千萬萬的病人有望受益。
除此之外，功能性治療帕金森的幹細胞療法也取得了新進展。
在第47期理解未來科學講座中，中國科學院動物研究所研究員、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉分享了中科院動物研究所幹細胞研究團隊的實際應用案例。目前，該團隊已經在長達12年的基礎研究和臨床前研究的基礎之上，啟動並完成了數例帕金森氏病患者的幹細胞治療臨床研究，經過隨訪發現現階段的研究非常安全。這樣的階段性進展，對再生醫學的穩步向前發展是個極大地鼓舞。
帕金森是一種神經退行性疾病，與大腦中產生多巴胺的神經元死亡相關。與其他疾病不同，帕金森的發展並不是一條直線，因而很難確切地指出疾病將如何發展。全球約有700萬至1000萬人受帕金森的影響，其中包括國際巨星邁克爾.福克斯和拳王阿里等名人。
近年來，科學家們嘗試了多種創新療法以改善帕金森病人的生活質量。近期，這一領域傳來了好消息，美國FDA批准了治療帕金森的創新療法上市，千千萬萬的病人有望受益。
除此之外，功能性治療帕金森的幹細胞療法也取得了新進展。
在第47期理解未來科學講座中，中國科學院動物研究所研究員、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉分享了中科院動物研究所幹細胞研究團隊的實際應用案例。目前，該團隊已經在長達12年的基礎研究和臨床前研究的基礎之上，啟動並完成了數例帕金森氏病患者的幹細胞治療臨床研究，經過隨訪發現現階段的研究非常安全。這樣的階段性進展，對再生醫學的穩步向前發展是個極大地鼓舞。
圖片來自視覺中國
帕金森創新療法上市
美國FDA批准了日本協和麒麟株式會社的帕金森創新療法（Nourianz）上市。這是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑，可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經元的退行性病變。這款療法作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，用於治療經歷“關閉”期的帕金森成人患者。（“關閉”期時患者的藥物作用不佳，導致帕金森症狀加劇，包括震顫和行走困難。）
這款療法曾在十幾年前向FDA遞交過上市申請，然而以失敗告終。而今，經歷了十幾年的打磨，終於獲批上市。
然而，治療帕金森的藥物只能緩解症狀，不能從根本上阻止多巴胺能神經元的變性死亡。
許多科學家仍然在尋找能夠功能性治療帕金森的方法。這個突破口可能在幹細胞。
未來治療突破口在幹細胞
幹細胞移植治療能夠補充多巴胺能神經元的數量，增加多巴胺的分泌，被認為是帕金森病最有前景的病因治療方案。目前，幹細胞治療帕金森的臨床研究受到了多個國家的重視。
帕金森是一種神經退行性疾病，與大腦中產生多巴胺的神經元死亡相關。與其他疾病不同，帕金森的發展並不是一條直線，因而很難確切地指出疾病將如何發展。全球約有700萬至1000萬人受帕金森的影響，其中包括國際巨星邁克爾.福克斯和拳王阿里等名人。
近年來，科學家們嘗試了多種創新療法以改善帕金森病人的生活質量。近期，這一領域傳來了好消息，美國FDA批准了治療帕金森的創新療法上市，千千萬萬的病人有望受益。
除此之外，功能性治療帕金森的幹細胞療法也取得了新進展。
在第47期理解未來科學講座中，中國科學院動物研究所研究員、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉分享了中科院動物研究所幹細胞研究團隊的實際應用案例。目前，該團隊已經在長達12年的基礎研究和臨床前研究的基礎之上，啟動並完成了數例帕金森氏病患者的幹細胞治療臨床研究，經過隨訪發現現階段的研究非常安全。這樣的階段性進展，對再生醫學的穩步向前發展是個極大地鼓舞。
圖片來自視覺中國
帕金森創新療法上市
美國FDA批准了日本協和麒麟株式會社的帕金森創新療法（Nourianz）上市。這是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑，可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經元的退行性病變。這款療法作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，用於治療經歷“關閉”期的帕金森成人患者。（“關閉”期時患者的藥物作用不佳，導致帕金森症狀加劇，包括震顫和行走困難。）
這款療法曾在十幾年前向FDA遞交過上市申請，然而以失敗告終。而今，經歷了十幾年的打磨，終於獲批上市。
然而，治療帕金森的藥物只能緩解症狀，不能從根本上阻止多巴胺能神經元的變性死亡。
許多科學家仍然在尋找能夠功能性治療帕金森的方法。這個突破口可能在幹細胞。
未來治療突破口在幹細胞
幹細胞移植治療能夠補充多巴胺能神經元的數量，增加多巴胺的分泌，被認為是帕金森病最有前景的病因治療方案。目前，幹細胞治療帕金森的臨床研究受到了多個國家的重視。
Jun Takahashi （圖片來源：japantimes）
日本政府批准了京都大學使用誘導多能幹細胞（iPS細胞）治療帕金森的臨床試驗。國內通過備案的《人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病》已於2017年正式啟動，這是全球首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目，由鄭州大學第一附屬醫院開展，在clinicaltrials.gov網站上的登記編號為NCT03119636。
目前，幹細胞治療帕金森的安全性和有效性正在臨床研究驗證中，部分項目已經取得了積極的臨床結果。
今年，Cell Transplant雜誌上發表的臨床研究顯示，7名帕金森病人移植人神經元前體細胞並接受4年隨訪，整個移植過程具有安全性，無免疫排斥反應，無嚴重副作用事件。幹細胞移植1年後，7名病人顯示出不同程度的運動功能改善，5名病人對現有藥物治療具有更好的響應。
這幾年備受關注的還有一款幹細胞療法ISC-hpNSC，這是一種人類孤雌生殖神經幹細胞，不僅可以分化成多巴胺神經元，還可以釋放大腦保護劑，為治療帕金森病提供新的方法。
2017年ISC-hpNSC的I期臨床試驗結果公佈， 6個月的I期臨床數據顯示，人類神經幹細胞有望成為帕金森病的治療手段。2018年，科研人員公佈了不同劑量ISC-hpNSC的治療研究結果——注射3千萬個細胞的那一組病人的生活質量改善了17%，而注射5千萬個細胞的那一組病人在移植6個月後生活質量改善了47%。
帕金森是一種神經退行性疾病，與大腦中產生多巴胺的神經元死亡相關。與其他疾病不同，帕金森的發展並不是一條直線，因而很難確切地指出疾病將如何發展。全球約有700萬至1000萬人受帕金森的影響，其中包括國際巨星邁克爾.福克斯和拳王阿里等名人。
近年來，科學家們嘗試了多種創新療法以改善帕金森病人的生活質量。近期，這一領域傳來了好消息，美國FDA批准了治療帕金森的創新療法上市，千千萬萬的病人有望受益。
除此之外，功能性治療帕金森的幹細胞療法也取得了新進展。
在第47期理解未來科學講座中，中國科學院動物研究所研究員、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉分享了中科院動物研究所幹細胞研究團隊的實際應用案例。目前，該團隊已經在長達12年的基礎研究和臨床前研究的基礎之上，啟動並完成了數例帕金森氏病患者的幹細胞治療臨床研究，經過隨訪發現現階段的研究非常安全。這樣的階段性進展，對再生醫學的穩步向前發展是個極大地鼓舞。
圖片來自視覺中國
帕金森創新療法上市
美國FDA批准了日本協和麒麟株式會社的帕金森創新療法（Nourianz）上市。這是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑，可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經元的退行性病變。這款療法作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，用於治療經歷“關閉”期的帕金森成人患者。（“關閉”期時患者的藥物作用不佳，導致帕金森症狀加劇，包括震顫和行走困難。）
這款療法曾在十幾年前向FDA遞交過上市申請，然而以失敗告終。而今，經歷了十幾年的打磨，終於獲批上市。
然而，治療帕金森的藥物只能緩解症狀，不能從根本上阻止多巴胺能神經元的變性死亡。
許多科學家仍然在尋找能夠功能性治療帕金森的方法。這個突破口可能在幹細胞。
未來治療突破口在幹細胞
幹細胞移植治療能夠補充多巴胺能神經元的數量，增加多巴胺的分泌，被認為是帕金森病最有前景的病因治療方案。目前，幹細胞治療帕金森的臨床研究受到了多個國家的重視。
Jun Takahashi （圖片來源：japantimes）
日本政府批准了京都大學使用誘導多能幹細胞（iPS細胞）治療帕金森的臨床試驗。國內通過備案的《人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病》已於2017年正式啟動，這是全球首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目，由鄭州大學第一附屬醫院開展，在clinicaltrials.gov網站上的登記編號為NCT03119636。
目前，幹細胞治療帕金森的安全性和有效性正在臨床研究驗證中，部分項目已經取得了積極的臨床結果。
今年，Cell Transplant雜誌上發表的臨床研究顯示，7名帕金森病人移植人神經元前體細胞並接受4年隨訪，整個移植過程具有安全性，無免疫排斥反應，無嚴重副作用事件。幹細胞移植1年後，7名病人顯示出不同程度的運動功能改善，5名病人對現有藥物治療具有更好的響應。
這幾年備受關注的還有一款幹細胞療法ISC-hpNSC，這是一種人類孤雌生殖神經幹細胞，不僅可以分化成多巴胺神經元，還可以釋放大腦保護劑，為治療帕金森病提供新的方法。
2017年ISC-hpNSC的I期臨床試驗結果公佈， 6個月的I期臨床數據顯示，人類神經幹細胞有望成為帕金森病的治療手段。2018年，科研人員公佈了不同劑量ISC-hpNSC的治療研究結果——注射3千萬個細胞的那一組病人的生活質量改善了17%，而注射5千萬個細胞的那一組病人在移植6個月後生活質量改善了47%。
目前已經公佈的臨床試驗結果顯示，幹細胞治療帕金森十分具有前景。未來仍需開展更大規模的臨床研究，以探討細胞劑量、注射方式等問題，尋找出讓患者受益最大的治療方案。
展望
隨著人們平均壽命的延長，目前帕金森病已經成為繼腫瘤、心腦血管疾病之後，中老年人面臨的第三大“殺手”。帕金森的治療以及患者生活的改善成為了科學研究的熱點。帕金森是一種十分常見的神經退行性疾病，如今創新療法問世，再加上幹細胞臨床取得新進展，未來功能性治療有望取得突破。
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