精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜“治癒系”靶向藥拉羅替尼，發表在“柳葉刀腫瘤學”上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公佈新數據，這次有效率高達93%！
目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。“治癒系”靶向藥Vitrakvi®（larotrectinib）問世！堪稱天價！
此價格對於患兒家庭來說，堪稱天價，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。近日，國內即將開展“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對兒童實體瘤的試驗，即將招募患者，想參加的可以致電全球腫瘤醫生網醫學部申請（400-666-7998）。
兒童腫瘤治療現狀
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。在精準治療日益普及的今天，越來越多的靶向藥物爭相研發上市，很多過去被視為判了死刑的患者，依靠一代一代的靶向藥活過了五年，十年，甚至更長時間。長期以來，美國已有超過150種靶向藥物用於成人癌症患者的治療，然而，兒童腫瘤可選擇的治療方案則寥寥無幾，靶向癌症藥物的研究遠遠少於成人。
美國啟動最大規模兒童精準治療試驗！
2017年7月，美國國家癌症研究所（NCI）及兒童腫瘤學組（COG）啟動了一項名為Pediatric MATCH的試驗，這是針對兒童及青少年常見癌症的不同靶向治療藥物的第二階段試驗，將納入至少8種不同的藥物，每種研究藥物都針對不同的遺傳突變，以為兒童腫瘤患者匹配不同的腫瘤靶向療法。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜“治癒系”靶向藥拉羅替尼，發表在“柳葉刀腫瘤學”上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公佈新數據，這次有效率高達93%！
目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。“治癒系”靶向藥Vitrakvi®（larotrectinib）問世！堪稱天價！
此價格對於患兒家庭來說，堪稱天價，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。近日，國內即將開展“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對兒童實體瘤的試驗，即將招募患者，想參加的可以致電全球腫瘤醫生網醫學部申請（400-666-7998）。
兒童腫瘤治療現狀
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。在精準治療日益普及的今天，越來越多的靶向藥物爭相研發上市，很多過去被視為判了死刑的患者，依靠一代一代的靶向藥活過了五年，十年，甚至更長時間。長期以來，美國已有超過150種靶向藥物用於成人癌症患者的治療，然而，兒童腫瘤可選擇的治療方案則寥寥無幾，靶向癌症藥物的研究遠遠少於成人。
美國啟動最大規模兒童精準治療試驗！
2017年7月，美國國家癌症研究所（NCI）及兒童腫瘤學組（COG）啟動了一項名為Pediatric MATCH的試驗，這是針對兒童及青少年常見癌症的不同靶向治療藥物的第二階段試驗，將納入至少8種不同的藥物，每種研究藥物都針對不同的遺傳突變，以為兒童腫瘤患者匹配不同的腫瘤靶向療法。
2019年ASCO大會上公佈了最新數據，2017.07.24-2018.12.31。
1
入組條件
截至2018年底，研究入組了422例兒童、青少年和年齡在1至21歲（中位年齡為13歲）的年輕患者，其中包括來自全美近100個兒童腫瘤中心的患者，
實體瘤患者佔71%（n = 300），
中樞神經系統腫瘤佔24%（n = 101），
淋巴瘤/組織細胞疾病佔5%（n = 21）。
2
檢測方法
對390例患者的腫瘤樣本進行超過160個基因的DNA和RNA測序，以鑑定與研究中測試的10種靶向療法之一匹配的基因突變。檢測到的可靶向突變涉及多種癌症基因：最常見的是RAS基因突變，發現於16例患者中；BRAF突變或融合，發現於14例患者中；SMARCB1突變或缺失，見於14例患者中；NF1突變，發現於11例患者；少於10例患者中發生了多種突變。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜“治癒系”靶向藥拉羅替尼，發表在“柳葉刀腫瘤學”上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公佈新數據，這次有效率高達93%！
目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。“治癒系”靶向藥Vitrakvi®（larotrectinib）問世！堪稱天價！
此價格對於患兒家庭來說，堪稱天價，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。近日，國內即將開展“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對兒童實體瘤的試驗，即將招募患者，想參加的可以致電全球腫瘤醫生網醫學部申請（400-666-7998）。
兒童腫瘤治療現狀
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。在精準治療日益普及的今天，越來越多的靶向藥物爭相研發上市，很多過去被視為判了死刑的患者，依靠一代一代的靶向藥活過了五年，十年，甚至更長時間。長期以來，美國已有超過150種靶向藥物用於成人癌症患者的治療，然而，兒童腫瘤可選擇的治療方案則寥寥無幾，靶向癌症藥物的研究遠遠少於成人。
美國啟動最大規模兒童精準治療試驗！
2017年7月，美國國家癌症研究所（NCI）及兒童腫瘤學組（COG）啟動了一項名為Pediatric MATCH的試驗，這是針對兒童及青少年常見癌症的不同靶向治療藥物的第二階段試驗，將納入至少8種不同的藥物，每種研究藥物都針對不同的遺傳突變，以為兒童腫瘤患者匹配不同的腫瘤靶向療法。
2019年ASCO大會上公佈了最新數據，2017.07.24-2018.12.31。
1
入組條件
截至2018年底，研究入組了422例兒童、青少年和年齡在1至21歲（中位年齡為13歲）的年輕患者，其中包括來自全美近100個兒童腫瘤中心的患者，
實體瘤患者佔71%（n = 300），
中樞神經系統腫瘤佔24%（n = 101），
淋巴瘤/組織細胞疾病佔5%（n = 21）。
2
檢測方法
對390例患者的腫瘤樣本進行超過160個基因的DNA和RNA測序，以鑑定與研究中測試的10種靶向療法之一匹配的基因突變。檢測到的可靶向突變涉及多種癌症基因：最常見的是RAS基因突變，發現於16例患者中；BRAF突變或融合，發現於14例患者中；SMARCB1突變或缺失，見於14例患者中；NF1突變，發現於11例患者；少於10例患者中發生了多種突變。
在Pediatric MATCH試驗中，對患者進行基因測序，針對突變選擇試驗中的一種靶向藥物治療圖片
3
試驗藥物
此研究中很多前沿藥物是首次在兒童中進行檢測，包括：
拉羅替尼，larotrectinib-靶向NTRK；
erdafitinib-靶向FGFR；
tazemetostat-靶向EZH2和其他SWI / SNF複合基因；
LY3023414-靶向PI3K / MTOR信號通路；
selumetinib-靶向MAPK信號通路；
ensartinib-靶向ALK或ROS1；
vemurafenib-靶向BRAF；
olaparib-靶向DNA損傷修復缺陷；
palbociclib-靶向細胞週期基因；
ulixertinib-靶向MAPK信號通路。
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜“治癒系”靶向藥拉羅替尼，發表在“柳葉刀腫瘤學”上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公佈新數據，這次有效率高達93%！
目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。“治癒系”靶向藥Vitrakvi®（larotrectinib）問世！堪稱天價！
此價格對於患兒家庭來說，堪稱天價，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。近日，國內即將開展“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對兒童實體瘤的試驗，即將招募患者，想參加的可以致電全球腫瘤醫生網醫學部申請（400-666-7998）。
兒童腫瘤治療現狀
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。在精準治療日益普及的今天，越來越多的靶向藥物爭相研發上市，很多過去被視為判了死刑的患者，依靠一代一代的靶向藥活過了五年，十年，甚至更長時間。長期以來，美國已有超過150種靶向藥物用於成人癌症患者的治療，然而，兒童腫瘤可選擇的治療方案則寥寥無幾，靶向癌症藥物的研究遠遠少於成人。
美國啟動最大規模兒童精準治療試驗！
2017年7月，美國國家癌症研究所（NCI）及兒童腫瘤學組（COG）啟動了一項名為Pediatric MATCH的試驗，這是針對兒童及青少年常見癌症的不同靶向治療藥物的第二階段試驗，將納入至少8種不同的藥物，每種研究藥物都針對不同的遺傳突變，以為兒童腫瘤患者匹配不同的腫瘤靶向療法。
2019年ASCO大會上公佈了最新數據，2017.07.24-2018.12.31。
1
入組條件
截至2018年底，研究入組了422例兒童、青少年和年齡在1至21歲（中位年齡為13歲）的年輕患者，其中包括來自全美近100個兒童腫瘤中心的患者，
實體瘤患者佔71%（n = 300），
中樞神經系統腫瘤佔24%（n = 101），
淋巴瘤/組織細胞疾病佔5%（n = 21）。
2
檢測方法
對390例患者的腫瘤樣本進行超過160個基因的DNA和RNA測序，以鑑定與研究中測試的10種靶向療法之一匹配的基因突變。檢測到的可靶向突變涉及多種癌症基因：最常見的是RAS基因突變，發現於16例患者中；BRAF突變或融合，發現於14例患者中；SMARCB1突變或缺失，見於14例患者中；NF1突變，發現於11例患者；少於10例患者中發生了多種突變。
在Pediatric MATCH試驗中，對患者進行基因測序，針對突變選擇試驗中的一種靶向藥物治療圖片
3
試驗藥物
此研究中很多前沿藥物是首次在兒童中進行檢測，包括：
拉羅替尼，larotrectinib-靶向NTRK；
erdafitinib-靶向FGFR；
tazemetostat-靶向EZH2和其他SWI / SNF複合基因；
LY3023414-靶向PI3K / MTOR信號通路；
selumetinib-靶向MAPK信號通路；
ensartinib-靶向ALK或ROS1；
vemurafenib-靶向BRAF；
olaparib-靶向DNA損傷修復缺陷；
palbociclib-靶向細胞週期基因；
ulixertinib-靶向MAPK信號通路。
不同治療組及使用的藥物
4
實驗結果
截至2018年底，有357例患者（92％）中完成了檢測。在112例患者中鑑定出可靶向的基因突變，包括針對十種藥物之一的突變、融合或基因拷貝數改變，其中95例患者（24％）符合條件被分配至可用的十種治療方法之一的臨床研究中。截至2018年底，39例患者（10％）參加了兒科MATCH研究，其他匹配的患者仍有資格接受後續治療。
在超過40％的腦腫瘤患者檢測和超過25％（其他實體腫瘤，淋巴瘤等）的其他癌症患者中檢測到可靶向突變，證明了腫瘤篩查對兒童普通和罕見癌症的治療意義重大。
除腫瘤樣本之外，也對血液樣本也進行了測序，以確認在每個腫瘤中鑑定的突變是否屬於遺傳性，並且需要對患者和家族進行另外的遺傳學評估。這些結果可以幫助醫生告知家庭其癌症風險，是否需要進行額外的基因檢測，以及預防癌症的篩查策略。儘管這項研究僅招募對其他治療沒有反應或已經復發的患者，但研究人員希望該試驗最終可用於治療更多兒童腫瘤患者。找到能讓患兒最大獲益的靶向治療，我們期待更多的兒童腫瘤靶向藥物能早日研發上市！
照亮兒童腫瘤未來的兩款靶向藥！
1
“治癒系”抗癌藥拉羅替尼
Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。該藥的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新藥。
其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌症類型，同時對成人和兒童都可以使用。它的數據首次公佈時就震驚了腫瘤界，客觀緩解率75%，完全緩解率22%，這個驚豔的結果讓人深深的記住了它的大名LOXO-101以及它的特異性靶點NTRK.
精準醫學帶來的奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜“治癒系”靶向藥拉羅替尼，發表在“柳葉刀腫瘤學”上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公佈新數據，這次有效率高達93%！
目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。“治癒系”靶向藥Vitrakvi®（larotrectinib）問世！堪稱天價！
此價格對於患兒家庭來說，堪稱天價，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。近日，國內即將開展“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對兒童實體瘤的試驗，即將招募患者，想參加的可以致電全球腫瘤醫生網醫學部申請（400-666-7998）。
兒童腫瘤治療現狀
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。在精準治療日益普及的今天，越來越多的靶向藥物爭相研發上市，很多過去被視為判了死刑的患者，依靠一代一代的靶向藥活過了五年，十年，甚至更長時間。長期以來，美國已有超過150種靶向藥物用於成人癌症患者的治療，然而，兒童腫瘤可選擇的治療方案則寥寥無幾，靶向癌症藥物的研究遠遠少於成人。
美國啟動最大規模兒童精準治療試驗！
2017年7月，美國國家癌症研究所（NCI）及兒童腫瘤學組（COG）啟動了一項名為Pediatric MATCH的試驗，這是針對兒童及青少年常見癌症的不同靶向治療藥物的第二階段試驗，將納入至少8種不同的藥物，每種研究藥物都針對不同的遺傳突變，以為兒童腫瘤患者匹配不同的腫瘤靶向療法。
2019年ASCO大會上公佈了最新數據，2017.07.24-2018.12.31。
1
入組條件
截至2018年底，研究入組了422例兒童、青少年和年齡在1至21歲（中位年齡為13歲）的年輕患者，其中包括來自全美近100個兒童腫瘤中心的患者，
實體瘤患者佔71%（n = 300），
中樞神經系統腫瘤佔24%（n = 101），
淋巴瘤/組織細胞疾病佔5%（n = 21）。
2
檢測方法
對390例患者的腫瘤樣本進行超過160個基因的DNA和RNA測序，以鑑定與研究中測試的10種靶向療法之一匹配的基因突變。檢測到的可靶向突變涉及多種癌症基因：最常見的是RAS基因突變，發現於16例患者中；BRAF突變或融合，發現於14例患者中；SMARCB1突變或缺失，見於14例患者中；NF1突變，發現於11例患者；少於10例患者中發生了多種突變。
在Pediatric MATCH試驗中，對患者進行基因測序，針對突變選擇試驗中的一種靶向藥物治療圖片
3
試驗藥物
此研究中很多前沿藥物是首次在兒童中進行檢測，包括：
拉羅替尼，larotrectinib-靶向NTRK；
erdafitinib-靶向FGFR；
tazemetostat-靶向EZH2和其他SWI / SNF複合基因；
LY3023414-靶向PI3K / MTOR信號通路；
selumetinib-靶向MAPK信號通路；
ensartinib-靶向ALK或ROS1；
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olaparib-靶向DNA損傷修復缺陷；
palbociclib-靶向細胞週期基因；
ulixertinib-靶向MAPK信號通路。
不同治療組及使用的藥物
4
實驗結果
截至2018年底，有357例患者（92％）中完成了檢測。在112例患者中鑑定出可靶向的基因突變，包括針對十種藥物之一的突變、融合或基因拷貝數改變，其中95例患者（24％）符合條件被分配至可用的十種治療方法之一的臨床研究中。截至2018年底，39例患者（10％）參加了兒科MATCH研究，其他匹配的患者仍有資格接受後續治療。
在超過40％的腦腫瘤患者檢測和超過25％（其他實體腫瘤，淋巴瘤等）的其他癌症患者中檢測到可靶向突變，證明了腫瘤篩查對兒童普通和罕見癌症的治療意義重大。
除腫瘤樣本之外，也對血液樣本也進行了測序，以確認在每個腫瘤中鑑定的突變是否屬於遺傳性，並且需要對患者和家族進行另外的遺傳學評估。這些結果可以幫助醫生告知家庭其癌症風險，是否需要進行額外的基因檢測，以及預防癌症的篩查策略。儘管這項研究僅招募對其他治療沒有反應或已經復發的患者，但研究人員希望該試驗最終可用於治療更多兒童腫瘤患者。找到能讓患兒最大獲益的靶向治療，我們期待更多的兒童腫瘤靶向藥物能早日研發上市！
照亮兒童腫瘤未來的兩款靶向藥！
1
“治癒系”抗癌藥拉羅替尼
Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。該藥的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新藥。
其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌症類型，同時對成人和兒童都可以使用。它的數據首次公佈時就震驚了腫瘤界，客觀緩解率75%，完全緩解率22%，這個驚豔的結果讓人深深的記住了它的大名LOXO-101以及它的特異性靶點NTRK.
2018年底，這款“治癒系”抗癌神藥拉羅替尼在萬眾期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,這是上市前的代號），部分兒童腫瘤患者也迎來了春天，因為這款針對17種實體瘤有效的藥物專門在兒童腫瘤種種做了臨床試驗，進一步被證實該藥在部分兒童癌症患者達到了93%的治療應答！
因此，Larotrectinib在美國獲批被認為是癌症療法從“基於癌症在體內的起源”轉向“基於腫瘤的遺傳特徵”這一演變過程中的重要里程碑。
藥物名稱：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101)
美國上市時間：2018年11月26日
藥物功效：有效對抗由單一罕見基因（NTRK）突變驅動的各種癌症
針對人群：患有實體腫瘤的成人和兒童患者
製造企業：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發
使用劑量：
成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進展或出現不可接受毒性！；
兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小於1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。
不良反應劑量調整：出現3級或4級不良反應，減少用量直至改善或不良反應1級。如果不良反應在4周內改善，則在下一次計量時恢復。如果4周內不良反應無法消退，則永久停用Vitrakvi。
全球腫瘤醫生網僅為患者提供全球抗癌新藥上市及用藥最新信息，如需瞭解詳情可致電醫學部400-666-7998。
2
對於兒童腫瘤有效率高達100%的新藥-恩曲替尼
2019年8月16日，FDA加速批准了全球第三款廣譜“治癒系”抗癌藥Entrectinib（Rozlytrek，恩曲替尼，RXDX-101）上市，用於治療成人和兒童患者神經營養原肌球蛋白受體激酶（NTRK）融合陽性、初始治療後局部晚期或轉移性實體腫瘤進展或無標準治療方案的實體瘤患者，以及ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。
對於兒童腫瘤患者來說，最新entrectinib的I / II期研究顯示，所有攜帶神經營養性酪氨酸受體激酶（NTRK），ROS1或間變性淋巴瘤激酶（ALK）融合的兒童腫瘤類型對治療的響應率高達100%(完全緩解和部分緩解）！包括難治的中樞神經系統中的腫瘤！這個數字是史無前例的，相信給兒童腫瘤患者打開了一扇全新的希望之門。雖然這項數據是早期研究，入組的患者也不夠多，需要進行更多的研究，但對於兒童腫瘤患者來說，這是一個全新的充滿希望的治療方式，因為這種治療基於腫瘤遺傳而非腫瘤類型或位置。
我們來看下12名患者詳細的數據：
- 中樞神經系統腫瘤：在可評估5例患者中，均有客觀反應 -其中 一例有完全反應（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反應（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。
- 顱外腫瘤：6例顱外腫瘤患者（腦外實體腫瘤：三例炎性肌纖維母細胞瘤，兩例嬰兒纖維肉瘤和一例黑素瘤）均有客觀反應 - 其中1例患者有完全反應（DCTN1-ALK融合），5例有部分反應（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，兩個ETV6-NTRK3融合）。
- 神經母細胞瘤：一名患者有完全反應（ALK F1174L突變）。
現在，我們有很多的治療選擇。腫瘤學家可以更精準地選擇具有更好結果和更好耐受性的療法，對患者來說更是一件好事。越來越多兒童腫瘤患者將在科學指導和精準醫療指導下，獲得更長的生存期甚至達到臨床治癒。
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