“手裡拿到一盒仿製藥的時候，真的是感慨萬千。”
相信很多人還沒有忘記《我不是藥神》裡罕見病患者買仿製藥的情景，另一個因為正版藥物價格太高只能四處尋求仿製藥的“情節”正在現實中上演。
為給患罕見病的孩子買到便宜的救命藥，英國患者家屬效仿好萊塢電影《達拉斯買傢俱樂部》（Dallas Buyers Club）的做法，組成了現實版“買傢俱樂部”。
“手裡拿到一盒仿製藥的時候，真的是感慨萬千。”
相信很多人還沒有忘記《我不是藥神》裡罕見病患者買仿製藥的情景，另一個因為正版藥物價格太高只能四處尋求仿製藥的“情節”正在現實中上演。
為給患罕見病的孩子買到便宜的救命藥，英國患者家屬效仿好萊塢電影《達拉斯買傢俱樂部》（Dallas Buyers Club）的做法，組成了現實版“買傢俱樂部”。
目前唯一能治CF潛在病因的藥物
這一次，故事的主人公是囊性纖維化（CF）患者。
囊性纖維化是一種罕見的致命性遺傳病，會導致患兒多器官中鹽和水分無法順暢進出細胞，造成肺部異常粘稠的粘液堆積，使得許多患者出現慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終死亡。據媒體報道，囊性纖維化患者的平均死亡年齡為25~30歲。
可喜的是，2015年7月，美國FDA首次批准由Vertex製藥研發的Orkambi用於治療12歲以上的囊性纖維化患者。
2016年11月，FDA批准擴展該藥的標籤，用於治療6~11歲的囊性纖維化患者。
2018年8月，Orkambi又被FDA批准用於治療2~5歲的囊性纖維化患兒。
Orkambi是第一個也是唯一治療囊性纖維化潛在病因的藥物。由於囊性纖維化是一種進行性疾病（漸進式疾病），其產生的粘液會堵塞肺部引起感染，導致持久性損傷和早逝。因此給藥越早，藥物就越有效。
據英國《衛報》（The Guardian）報道，英國目前有1.04萬名囊性纖維化患者，是世界上囊性纖維化患者數第二多的國家。這一萬多名患者中有一半可以從該藥物中獲益。
和《我不是藥神》中慢粒白血病患者一樣，因為價格高昂，這些囊性纖維化患者的唯一希望成了觸不到的泡影。
“手裡拿到一盒仿製藥的時候，真的是感慨萬千。”
相信很多人還沒有忘記《我不是藥神》裡罕見病患者買仿製藥的情景，另一個因為正版藥物價格太高只能四處尋求仿製藥的“情節”正在現實中上演。
為給患罕見病的孩子買到便宜的救命藥，英國患者家屬效仿好萊塢電影《達拉斯買傢俱樂部》（Dallas Buyers Club）的做法，組成了現實版“買傢俱樂部”。
目前唯一能治CF潛在病因的藥物
這一次，故事的主人公是囊性纖維化（CF）患者。
囊性纖維化是一種罕見的致命性遺傳病，會導致患兒多器官中鹽和水分無法順暢進出細胞，造成肺部異常粘稠的粘液堆積，使得許多患者出現慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終死亡。據媒體報道，囊性纖維化患者的平均死亡年齡為25~30歲。
可喜的是，2015年7月，美國FDA首次批准由Vertex製藥研發的Orkambi用於治療12歲以上的囊性纖維化患者。
2016年11月，FDA批准擴展該藥的標籤，用於治療6~11歲的囊性纖維化患者。
2018年8月，Orkambi又被FDA批准用於治療2~5歲的囊性纖維化患兒。
Orkambi是第一個也是唯一治療囊性纖維化潛在病因的藥物。由於囊性纖維化是一種進行性疾病（漸進式疾病），其產生的粘液會堵塞肺部引起感染，導致持久性損傷和早逝。因此給藥越早，藥物就越有效。
據英國《衛報》（The Guardian）報道，英國目前有1.04萬名囊性纖維化患者，是世界上囊性纖維化患者數第二多的國家。這一萬多名患者中有一半可以從該藥物中獲益。
和《我不是藥神》中慢粒白血病患者一樣，因為價格高昂，這些囊性纖維化患者的唯一希望成了觸不到的泡影。
Orkambi在英國的定價糾紛
這款救命藥價格有多高？
Vertex製藥在英國的定價是每位患者每年10.4萬英鎊（相當於人民幣91.3萬）。Orkambi在其他國家同樣售價高昂。在加拿大，每位患者每年的費用相當於14.6萬英鎊，在美國更是高達27.2萬美元（20.7萬英鎊），幾乎是英國的兩倍。
2016年，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）以價格、成本太高為由，拒絕該藥進入英國。此後，Vertex製藥與英國國家醫療服務體系（NHS）和NICE進行了長達三年的“討價還價”。
2018年5月，患者和家屬給特蕾莎·梅寫了1000多封信，請她介入NHS與Vertex的談判。其中一位家長寫道：“我無法向你描述白髮人送黑髮人的痛苦，更不奢求你能感同身受。但明知道有藥物可以緩解他們的痛苦卻得不到，這太難以接受了。”
2018年7月，NHS在談判中提出，5億英鎊購買5年的Orkambi及其他囊性纖維化藥物，遭到Vertex製藥的拒絕。
2019年英國衛生部長馬特·漢考克（Matt Hancock）與Vertex製藥首席執行官Jeff Leiden會面後，Vertex製藥重返談判桌，但仍然沒有任何交易跡象。
NHS最近透露，其進一步的報價提高了Orkambi的價格，同時提出一項為期兩年的管理計劃（managed access scheme）。該計劃允許NHS收集有關Orkambi療效的數據，然後根據療效重新調整價格。而Vertex給出的報價卻遠高於NHS願意支付的價格。
Vertex製藥在迴應患者家屬的公開信時表示，Orkambi銷售收入的近70%投入了後續研發，以研發其他更多治療囊性纖維化的藥物。“Orkambi這樣的精準療法的效果是超乎想象的，但也同時是昂貴的。我們理解各國衛生當局的艱難處境，但他們也需要改變規則適應現代醫學的發展。”
這場“拉鋸戰”沒有讓患者看到任何希望。但疾病不允許他們等待，很多患者及其家屬只能各處尋找仿製藥。
“手裡拿到一盒仿製藥的時候，真的是感慨萬千。”
相信很多人還沒有忘記《我不是藥神》裡罕見病患者買仿製藥的情景，另一個因為正版藥物價格太高只能四處尋求仿製藥的“情節”正在現實中上演。
為給患罕見病的孩子買到便宜的救命藥，英國患者家屬效仿好萊塢電影《達拉斯買傢俱樂部》（Dallas Buyers Club）的做法，組成了現實版“買傢俱樂部”。
目前唯一能治CF潛在病因的藥物
這一次，故事的主人公是囊性纖維化（CF）患者。
囊性纖維化是一種罕見的致命性遺傳病，會導致患兒多器官中鹽和水分無法順暢進出細胞，造成肺部異常粘稠的粘液堆積，使得許多患者出現慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終死亡。據媒體報道，囊性纖維化患者的平均死亡年齡為25~30歲。
可喜的是，2015年7月，美國FDA首次批准由Vertex製藥研發的Orkambi用於治療12歲以上的囊性纖維化患者。
2016年11月，FDA批准擴展該藥的標籤，用於治療6~11歲的囊性纖維化患者。
2018年8月，Orkambi又被FDA批准用於治療2~5歲的囊性纖維化患兒。
Orkambi是第一個也是唯一治療囊性纖維化潛在病因的藥物。由於囊性纖維化是一種進行性疾病（漸進式疾病），其產生的粘液會堵塞肺部引起感染，導致持久性損傷和早逝。因此給藥越早，藥物就越有效。
據英國《衛報》（The Guardian）報道，英國目前有1.04萬名囊性纖維化患者，是世界上囊性纖維化患者數第二多的國家。這一萬多名患者中有一半可以從該藥物中獲益。
和《我不是藥神》中慢粒白血病患者一樣，因為價格高昂，這些囊性纖維化患者的唯一希望成了觸不到的泡影。
Orkambi在英國的定價糾紛
這款救命藥價格有多高？
Vertex製藥在英國的定價是每位患者每年10.4萬英鎊（相當於人民幣91.3萬）。Orkambi在其他國家同樣售價高昂。在加拿大，每位患者每年的費用相當於14.6萬英鎊，在美國更是高達27.2萬美元（20.7萬英鎊），幾乎是英國的兩倍。
2016年，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）以價格、成本太高為由，拒絕該藥進入英國。此後，Vertex製藥與英國國家醫療服務體系（NHS）和NICE進行了長達三年的“討價還價”。
2018年5月，患者和家屬給特蕾莎·梅寫了1000多封信，請她介入NHS與Vertex的談判。其中一位家長寫道：“我無法向你描述白髮人送黑髮人的痛苦，更不奢求你能感同身受。但明知道有藥物可以緩解他們的痛苦卻得不到，這太難以接受了。”
2018年7月，NHS在談判中提出，5億英鎊購買5年的Orkambi及其他囊性纖維化藥物，遭到Vertex製藥的拒絕。
2019年英國衛生部長馬特·漢考克（Matt Hancock）與Vertex製藥首席執行官Jeff Leiden會面後，Vertex製藥重返談判桌，但仍然沒有任何交易跡象。
NHS最近透露，其進一步的報價提高了Orkambi的價格，同時提出一項為期兩年的管理計劃（managed access scheme）。該計劃允許NHS收集有關Orkambi療效的數據，然後根據療效重新調整價格。而Vertex給出的報價卻遠高於NHS願意支付的價格。
Vertex製藥在迴應患者家屬的公開信時表示，Orkambi銷售收入的近70%投入了後續研發，以研發其他更多治療囊性纖維化的藥物。“Orkambi這樣的精準療法的效果是超乎想象的，但也同時是昂貴的。我們理解各國衛生當局的艱難處境，但他們也需要改變規則適應現代醫學的發展。”
這場“拉鋸戰”沒有讓患者看到任何希望。但疾病不允許他們等待，很多患者及其家屬只能各處尋找仿製藥。
組建買傢俱樂部獲取仿製藥
由阿根廷製藥公司Gador生產的仿製藥Lucaftor被證明與Orkambi療效相當。Vertex沒有在阿根廷申請專利，因此其專利在阿根廷並不適用，目前阿根廷已有120多個家庭使用這種仿製藥。
羅伯特·芬利（化名）在倫敦與Gador製藥公司一位代表會面時說：“手裡拿到一盒仿製藥時，真的是感慨萬千。”他的女兒——弗洛倫斯，7歲，目前情況良好，但另一個與她同齡的孩子情況卻不妙。“自2018年秋天以來，她已經失去了40％的肺功能。在過去半年裡，她一直在通過靜脈注射抗生素治療。”
Gador的仿製藥比正版藥物定價低70％~80％，目前每名患者每年的價格是2.3萬英鎊（超20萬人民幣）。雖然這種仿製藥比正版藥便宜了不少，但這個價格對許多人（家庭）來說仍然無法負擔，只有4個英國家庭自費購買了該藥物。
為獲取相對便宜的仿製藥，這些家庭借鑑了《達拉斯買傢俱樂部》中的做法：成立了買傢俱樂部。英國法律規定，從海外進口三個月的藥物，用作個人使用是合法的。他們決定聯合起來使用這項權利。
而且阿根廷的仿製藥公司答應，如果這個買傢俱樂部能夠讓至少500人蔘與其中，他們可以將價格降至1.8萬英鎊。
買傢俱樂部成員之一的克里斯蒂娜·沃克（Christina Walker）說，他們的俱樂部希望招募來自全世界各地的患者（家屬），因為人越多，他們能買到的救命藥就越多。
購買仿製藥仍然需要患者自費，有沒有可能NHS支付這些費用呢？
BBC報道，從法律上講，NHS可以以研究的名義，資助一種藥物的臨床試驗，而忽視藥物的專利。而且這種試驗可以根據需要確定持續時間。
因為這樣的事情，之前有過先例。
大約兩年前，由於艾滋病預防性藥物PreP藥物（有感染HIV風險的人，通過服用PreP減少感染HIV風險的）正版太貴，為從海外進口仿製藥，英國民眾組建了買傢俱樂部PrePster。
在PrePster買傢俱樂部的努力下，NHS開展了一項大型臨床試驗，招募了2.6萬名患者。他們在受到NHS監測的同時也獲得了藥物治療。
克里斯蒂娜希望他們組建的囊性纖維化買傢俱樂部能夠像PrePster對艾滋病毒感染產生的影響一樣。“這可能是最終解決辦法，也是我們所要求的。”
對此，英國衛生和關懷部（Department of Health and Social Care）拒絕發表評論。
圖片來源：圖蟲創意
參考資料：
1. The Guardian: Families create buyers club for cut-price cystic fibrosis drug
2. Daily Mail: Cystic fibrosis drug ‘too pricey for the NHS’: Almost 3,000 patients set to miss out on ‘breakthrough’ treatment
3. The Guardian: Calls for action on patients denied £100,000 cystic fibrosis drug
4. BBC: Inside the UK’s drug buyers’ clubs