'微芯生物：中國智造原創新藥 引領行業持續發展'

韓晉

　　深圳微芯生物科技股份有限公司是一家由資深留美科學家及管理團隊為核心並回國創辦的創新型生物醫藥企業，致力於原創新分子實體藥物研發，現已具備完整的從藥物作用靶點發現與確證、先導分子的發現與評價到新藥臨床開發、產業化的能力，是深圳市自主創新龍頭企業。公司秉承“原創、優效、安全、中國”的理念，專注於對人類生命健康造成嚴重威脅的惡性腫瘤、糖尿病等代謝性疾病及自身免疫性疾病，以原創新藥為其核心競爭力，旨在為患者提供可承受的、臨床亟須的創新機制治療藥物。

注重研發創新 搭建領先平臺

　　作為國家級高新技術企業，微芯生物一貫注重研發創新，擁有一支實力雄厚的複合型專業研發團隊，具備豐富的創新藥行業研發經驗，是國家首批“創新藥物孵化基地”。公司根據生命科學和新藥研發領域的新進展和新技術搭建了“基於化學基因組學的集成式藥物發現與早期評價平臺”，是國際上最早將化學基因組學技術體系應用於創新藥物早期研發階段中的企業。該核心技術平臺整合了分子醫學、計算機輔助藥物設計、藥物化學及組合化學、高通量高內涵藥物篩選、基因表達譜芯片（微陣列基因芯片）、生物信息學和化學信息學分析及軟件支持等內容，作為原創新藥研究的早期預測手段，可有效地降低新藥的後期開發風險。在持續研發的過程中，公司積累了大量的研究數據，在使用化學基因組學技術進行藥物篩選的過程中，對於大數據的質量控制、數據挖掘和理解方面具有豐富的實踐經驗。公司的高級研發人才具有在靶點確認、探索性研究、分子模擬及設計、高通量高內涵篩選、生物標誌物的轉化醫學研究等專家知識，有利於公司在小分子藥物早期篩選評價方面取得成功。同時，公司的研發人員還具有臨床研究的開發能力，具備小分子藥物從實驗室到商業化的研究、中試、質控及生產的核心能力，進一步保障了公司在研產品的開發成功率。公司通過核心技術參與的科研項目於2013年獲得了國務院頒發的“國家科學技術進步獎一等獎”。截至2018年末已累計獲得8項國家“重大新藥創制”重大科技專項、7項國家高技術研究發展（863）計劃、1項國家科技型中小企業技術創新基金、1項中國科學院戰略性先導科技專項、1項“國家重點研發計劃”重點專項、5項廣東省科技計劃和17項深圳市科技計劃資金資助。

產品鏈覆蓋廣泛 適應症擴展潛力大

　　基於上述核心技術，微芯生物成功發現與開發了包括西達本胺、西格列他鈉與西奧羅尼等一系列新分子實體且作用機制新穎的原創新藥，產品鏈覆蓋從已上市銷售到早期探索性研究的不同階段、不同疾病領域。其中，西達本胺已於2015年成功上市銷售，是公司獨家發現的新分子實體藥物，機制新穎，是國際上首個亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑，中國首個以II期臨床試驗結果獲批上市的藥物，亦是目前中國唯一治療外周T細胞淋巴瘤的藥物。西達本胺具有針對腫瘤轉移、復發、耐藥的獨特的表觀遺傳調控機制、具有在多項腫瘤適應症擴展的潛力，其擴展適應症用於乳腺癌的治療也已完成臨床III期試驗並於2018年11月申請新適應症上市。西格列他鈉是公司自主研發的新分子實體藥物，獨家發現，機制新穎，其不但可以控制血糖，還可以治療患者通常因糖尿病而伴發的脂代紊亂和血壓異常。目前西格列他鈉已完成III期臨床試驗，預計將於2019年申報上市並有望成為一個新型且更為綜合的Ⅱ型糖尿病治療藥物。西奧羅尼是自主研發的新分子實體藥物，獨家發現，機制新穎的三通路靶向激酶抑制劑，目前正在開展針對卵巢癌、小細胞肺癌、肝癌和非霍奇金淋巴瘤的II期臨床試驗，目前全球尚無同類藥物上市。此外，公司尚有一系列獨家發現的新分子實體的候選藥物CS12192、CS17919、CS24123、CS17938、CS27186等，共計14個在研項目儲備，其中1項已向國家藥監局申報增加適應症的上市申請，1項已完成III期臨床試驗，1項處於II/III期臨床試驗階段，1項準備開展III期臨床試驗，4項處於II期臨床試驗階段，6項處於臨床前研究階段。這些在研項目將會形成項目儲備梯隊，不斷向臨床應用階段推進，為公司未來收入的持續增長提供保障。

堅持差異化開發 獲多項專利授權

　　微芯生物在早期從靶點選擇、候選藥物評價方面注重未滿足的臨床需求，堅持差異化產品開發策略；在早期候選藥物篩選過程中，重視精準醫學策略的應用；在臨床研究階段重視質量管理及醫學需求。臨床試驗開始後，公司主要通過自建的臨床醫學和運營團隊，對臨床試驗按照國際標準進行監督和管理，確保關鍵性臨床試驗的規範性和數據質量，並委託合同研發組織（CRO）和臨床機構管理組織（SMO）提供部分必要的研發服務。憑藉在原創新藥研發方面長期積累的經驗，公司篩選出的候選藥物的分子結構原創性較強，藥效與安全性綜合評價得分更高，也意味著具有廣泛的適應症開拓潛力，較高的潛在市場開拓價值及與類似產品的競爭優勢。公司在研發模式方面具有的競爭優勢，為公司持續不斷地推出新藥提供了重要保證。經過十八年來持續的新藥研發投入，公司在創新藥領域積累了大量的發明創造和技術方案。截至2018年12月31日，公司累計申請境內外發明專利百餘項，已獲得國內外發明專利授權59項，其中42項為境外專利，17項為境內專利，並擁有軟件著作權3項。其中，西達本胺化合物中國發明專利於2017年獲得國家知識產權局和世界知識產權組織聯合頒發的“中國專利金獎”。

實施全面專利佈局 開創海外授權先河

　　為了充分保障公司的商業利益，微芯生物圍繞公司產品鏈在化合物通式、製備方法、晶型、劑型和用途等方面，運用專利保護策略在境內外實施了全鏈條、全生命週期的專利佈局，不斷加固專利保護壁壘、延伸專利保護期限。公司自主研發的新分子實體藥物西達本胺在全球近三十個國家和地區獲得發明專利權，公司通過“許可費+里程碑收入+收益分成”的技術授權許可方式將西達本胺在美國、日本、歐盟等國家或地區的權利授權給滬亞生物國際有限責任公司（美國企業）以及將西達本胺在中國臺灣地區的權利授權給華上生技醫藥股份有限公司（臺灣企業），由其在美國、日本、歐盟、中國臺灣等地共同推進西達本胺在不同適應症領域的全球同步開發與商業化，儘快實現中國原創新藥的全球同步開發、參與全球市場競爭的目標。根據公司與滬亞生物和華上生技分別簽訂的技術授權許可合同約定，結合西達本胺在海外的臨床進展情況，預計技術授權許可將為公司帶來收入增長。這是中國首個授權美國等發達國家使用境外發明專利以實現全球同步開發與商業化、並獲得技術授權許可收入的原創新藥，開創了中國創新藥對歐美進行專利授權（License-out）的先河。

募投項目提升競爭力 推動可持續發展

　　微芯生物此次募投項目緊緊圍繞公司主營業務展開，將主要用於創新藥研發中心和區域總部項目、創新藥生產基地項目、營銷網絡建設項目、創新藥研發項目以及償還銀行貸款和補充流動資金，為公司未來持續發展提供保障。其中，成都微芯藥業有限公司“創新藥研發中心和區域總部項目”將通過配置先進設備、儀器及軟件，改善研發工作環境，增強開發核心技術和關鍵技術手段，引進高端研發人才，搭建具有國內外領先水平的創新平臺，從而進一步鞏固公司研發和自主創新能力，適應行業技術發展特徵，保持公司競爭優勢。在成都研發中心，將圍繞公司的三大重點領域即腫瘤、代謝性疾病和免疫性疾病，進一步擴大新穎小分子化合物的設計、合成和篩選，先導化合物的臨床前評價體系，臨床生物標誌物研究，佈局或啟動生物大分子針對新靶點的研究工作，佈局或啟動創新型醫療技術的研究工作。成都微芯藥業有限公司“創新藥生產基地項目”將為原創糖尿病新藥西格列他鈉和原創抗腫瘤新藥西奧羅尼建設符合美國、歐盟cGMP標準和中國GMP標準的小分子藥物生產基地，實現年產西格列他鈉10500萬片、年產西奧羅尼2000萬粒的生產能力。銷售規模的增長以及募投項目新增的產能，對公司營銷能力和營銷服務網絡提出更高的要求，公司擬投資“營銷網絡建設項目”，在包括北京、上海、深圳等在內的全國30個城市設立辦事處，並聘用醫學聯絡人員，進行國內市場學術推廣和銷售服務支持，從而增強公司的營銷能力及市場影響力，提升營業收入和經營規模。公司將按照“創新藥研發項目”安排，繼續推進西達本胺、西格列他鈉、西奧羅尼針對多個適應症國內臨床試驗開發；同時啟動西奧羅尼及CS12192在美國申報進入臨床試驗的工作；積極開展聯合用藥的研究探索，進一步擴展上述創新藥的臨床適應症開發。

　　微芯生物將以此次科創板上市為契機，繼續堅持以“持續創新，以拯救健康為己任”，持續完善基於化學基因組學新藥研發核心技術，大力推進核心研發項目的進展，鞏固和提升核心競爭力，不斷提高新產品產業化能力，樹立中國醫藥企業“原創、安全、優效”的全新形象，實現“引領‘中國智造’創新藥物和創新醫療技術發展”的宏偉目標。

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