前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
"前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
圖自搜狐
白血病想必大家都聽說過，它是一種源於骨髓幹細胞的癌症。骨髓裡的幹細胞可以分化成不同種類的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板），但是有時候，幹細胞在分化的過程中會出現錯誤，細胞DNA發生有害突變。
按理說，這些DNA受損的細胞本應毀滅，但是偏有不聽話的，無視指令，開始不受控地大量複製，更關鍵的是這些細胞已經失去了原有的功能，這就是我們所說的癌細胞。
隨著癌細胞在骨髓和血液裡越來越多，耗盡了我們體內的資源，骨髓也就無法生成我們所需的那些血細胞，這就是白血病的原理。
"前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
圖自搜狐
白血病想必大家都聽說過，它是一種源於骨髓幹細胞的癌症。骨髓裡的幹細胞可以分化成不同種類的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板），但是有時候，幹細胞在分化的過程中會出現錯誤，細胞DNA發生有害突變。
按理說，這些DNA受損的細胞本應毀滅，但是偏有不聽話的，無視指令，開始不受控地大量複製，更關鍵的是這些細胞已經失去了原有的功能，這就是我們所說的癌細胞。
隨著癌細胞在骨髓和血液裡越來越多，耗盡了我們體內的資源，骨髓也就無法生成我們所需的那些血細胞，這就是白血病的原理。
網絡圖
當下白血病的治療方法存在著諸多副作用。比如化療會存在噁心嘔吐、毛髮脫落、血細胞減少等不良反應，對患者或許還會造成更為嚴重的二次傷害。
而骨髓移植也需要找到合適的配型，若是出現排斥反應，會讓患者苦不堪言。到頭來不僅花費了大量金錢和時間，患者的康復效果也不能保障。
所以，剛看到這則新聞的標題時，我是不太相信的。
"前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
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白血病想必大家都聽說過，它是一種源於骨髓幹細胞的癌症。骨髓裡的幹細胞可以分化成不同種類的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板），但是有時候，幹細胞在分化的過程中會出現錯誤，細胞DNA發生有害突變。
按理說，這些DNA受損的細胞本應毀滅，但是偏有不聽話的，無視指令，開始不受控地大量複製，更關鍵的是這些細胞已經失去了原有的功能，這就是我們所說的癌細胞。
隨著癌細胞在骨髓和血液裡越來越多，耗盡了我們體內的資源，骨髓也就無法生成我們所需的那些血細胞，這就是白血病的原理。
網絡圖
當下白血病的治療方法存在著諸多副作用。比如化療會存在噁心嘔吐、毛髮脫落、血細胞減少等不良反應，對患者或許還會造成更為嚴重的二次傷害。
而骨髓移植也需要找到合適的配型，若是出現排斥反應，會讓患者苦不堪言。到頭來不僅花費了大量金錢和時間，患者的康復效果也不能保障。
所以，剛看到這則新聞的標題時，我是不太相信的。
可能是發佈這則新聞的小編已經料到了這一點，所以新聞裡還搬出了日本諾貝爾生理學或醫學獎獲得者——本庶佑教授。
結果，我徹底不信了......
雖說本庶佑教授的獲獎理由確實是因為“在腫瘤免疫學方面的貢獻”，而且已經商品化成功，但是，本庶佑教授主攻的方向是黑色素瘤，並不是白血病啊！難不成是主攻了半天黑色素瘤，卻歪打正著攻克了白血病？
"前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
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白血病想必大家都聽說過，它是一種源於骨髓幹細胞的癌症。骨髓裡的幹細胞可以分化成不同種類的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板），但是有時候，幹細胞在分化的過程中會出現錯誤，細胞DNA發生有害突變。
按理說，這些DNA受損的細胞本應毀滅，但是偏有不聽話的，無視指令，開始不受控地大量複製，更關鍵的是這些細胞已經失去了原有的功能，這就是我們所說的癌細胞。
隨著癌細胞在骨髓和血液裡越來越多，耗盡了我們體內的資源，骨髓也就無法生成我們所需的那些血細胞，這就是白血病的原理。
網絡圖
當下白血病的治療方法存在著諸多副作用。比如化療會存在噁心嘔吐、毛髮脫落、血細胞減少等不良反應，對患者或許還會造成更為嚴重的二次傷害。
而骨髓移植也需要找到合適的配型，若是出現排斥反應，會讓患者苦不堪言。到頭來不僅花費了大量金錢和時間，患者的康復效果也不能保障。
所以，剛看到這則新聞的標題時，我是不太相信的。
可能是發佈這則新聞的小編已經料到了這一點，所以新聞裡還搬出了日本諾貝爾生理學或醫學獎獲得者——本庶佑教授。
結果，我徹底不信了......
雖說本庶佑教授的獲獎理由確實是因為“在腫瘤免疫學方面的貢獻”，而且已經商品化成功，但是，本庶佑教授主攻的方向是黑色素瘤，並不是白血病啊！難不成是主攻了半天黑色素瘤，卻歪打正著攻克了白血病？
再往下看，蝌蚪君發現了這場烏龍的由來。
這個叫作Kymriah的藥品其實根本不是日本研發出來的，而是賓夕法尼亞大學研究團隊和瑞士諾華製藥於2017年研發出來的。而且與其說Kymriah是一種藥品，不如說它是一種療法——CAR-T療法。
所謂CAR-T療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，T細胞是人體白細胞的一種，來源於骨髓造血幹細胞，在胸腺中成熟，然後移居到人體的血液、淋巴和周圍組織器官，發揮免疫功能。T細胞的作用相當於人體內的“戰士”，能夠抵禦和消滅“敵人”（感染、腫瘤、外來異物等）。
但T細胞畢竟能力有限，當它被癌細胞層層包圍後，就無法消滅這些癌細胞了。這時就需要把T細胞從體內取出，通過基因工程技術給它“升級”，讓它更能打，然後再把這些升了級的T細胞，注射回體內，就能更強力地消滅癌細胞，從而達到治癒白血病的目的。
"前兩天，蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新聞——“日本攻克了白血病”。新聞稱日本東京諾華製藥近日研發出了一種叫作Kymriah的藥品，這種藥品能夠治療白血病。
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白血病想必大家都聽說過，它是一種源於骨髓幹細胞的癌症。骨髓裡的幹細胞可以分化成不同種類的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板），但是有時候，幹細胞在分化的過程中會出現錯誤，細胞DNA發生有害突變。
按理說，這些DNA受損的細胞本應毀滅，但是偏有不聽話的，無視指令，開始不受控地大量複製，更關鍵的是這些細胞已經失去了原有的功能，這就是我們所說的癌細胞。
隨著癌細胞在骨髓和血液裡越來越多，耗盡了我們體內的資源，骨髓也就無法生成我們所需的那些血細胞，這就是白血病的原理。
網絡圖
當下白血病的治療方法存在著諸多副作用。比如化療會存在噁心嘔吐、毛髮脫落、血細胞減少等不良反應，對患者或許還會造成更為嚴重的二次傷害。
而骨髓移植也需要找到合適的配型，若是出現排斥反應，會讓患者苦不堪言。到頭來不僅花費了大量金錢和時間，患者的康復效果也不能保障。
所以，剛看到這則新聞的標題時，我是不太相信的。
可能是發佈這則新聞的小編已經料到了這一點，所以新聞裡還搬出了日本諾貝爾生理學或醫學獎獲得者——本庶佑教授。
結果，我徹底不信了......
雖說本庶佑教授的獲獎理由確實是因為“在腫瘤免疫學方面的貢獻”，而且已經商品化成功，但是，本庶佑教授主攻的方向是黑色素瘤，並不是白血病啊！難不成是主攻了半天黑色素瘤，卻歪打正著攻克了白血病？
再往下看，蝌蚪君發現了這場烏龍的由來。
這個叫作Kymriah的藥品其實根本不是日本研發出來的，而是賓夕法尼亞大學研究團隊和瑞士諾華製藥於2017年研發出來的。而且與其說Kymriah是一種藥品，不如說它是一種療法——CAR-T療法。
所謂CAR-T療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，T細胞是人體白細胞的一種，來源於骨髓造血幹細胞，在胸腺中成熟，然後移居到人體的血液、淋巴和周圍組織器官，發揮免疫功能。T細胞的作用相當於人體內的“戰士”，能夠抵禦和消滅“敵人”（感染、腫瘤、外來異物等）。
但T細胞畢竟能力有限，當它被癌細胞層層包圍後，就無法消滅這些癌細胞了。這時就需要把T細胞從體內取出，通過基因工程技術給它“升級”，讓它更能打，然後再把這些升了級的T細胞，注射回體內，就能更強力地消滅癌細胞，從而達到治癒白血病的目的。
不過呢，即便科學家用盡九牛二虎之力給T細胞升級，到目前為止，CAR-T療法也只能針對急性B系淋巴細胞白血病這一種亞型，而且也並不是百分百治癒（在已公佈的臨床試驗中，63位複發性或難治性B系淋巴細胞白血病患者接受了Kymriah治療，結果52位患者的病情得到了緩解，其中40位患者達到了完全環節的程度）。所以說“Kymriah攻克白血病”還為時尚早。
由於基因操作需要將細胞運送到美國進行，收費高達3349萬日元（約合人民幣227萬元）。這一價格對普通人來說難以承受，所以日本今年5月宣佈正式將Kymriah納入醫保，患者需承擔費用降至41萬日元。
於是這個“驚天烏龍”就這樣誕生了......
參考資料
1.全球首款CAR-T療法獲批准 它將如何終結白血病.
https://www.cn-healthcare.com/article/20170831/content-495313.html
2.朝日新聞報道CAR-T細胞療法納入基本醫保.https://www.asahi.com/articles/ASM5G6FLRM5GUTFK01R.html
3.白血病治療藥物Kymriah納入日本醫保的真相.http://www.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20190521060004.html
本文為蝌蚪五線譜原創文章
作者：蝌蚪君
蝌蚪五線譜
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