來源：科技日報
據英國《自然·通訊》雜誌2日發表的一項研究，美國研究團隊報告了一項聯合療法新突破：使用一種藥物遞送系統持續釋放抗病毒藥物和基於有“基因魔剪”之稱的CRISPR-Cas9基因編輯技術進行治療後，在一個感染HIV（艾滋病病毒）的小鼠子群中未檢測到該病毒。
此次總計13只小鼠在兩次單獨的試驗中接受了聯合治療，其中5只在治療後長達5周的時間裡未出現HIV感染跡象。相比之下，在單獨接受了其中某一種療法的小鼠中，很容易就能檢測到HIV。（更多原文點擊《藥物與基因魔剪聯手可絞殺HIV，小鼠治療五週後未檢出病毒》閱讀）
對此，「看懂經濟」決定邀請幾名看懂經濟評論作家對此文進行點評。（評論內容精選自看懂App的解讀）
劉曉笙
清華大學協和醫院博士，看懂App評論作家
幾十年來，治癒艾滋病一直是醫學界與科學界面臨的最大挑戰之一。人們始終在追求治癒，但道阻且長。天普大學Kamel Khalili教授對人源化HIV感染小鼠進行了4周的LASER ART（長效緩釋抗病毒藥物組合）與CRISPER-Cas9（基因編輯），在有限的研究時間內觀察到了2/7的小鼠檢測不到HIV DNA與RNA。該研究是治癒探索的小小一步，但我們需要理智看待，尚存在不足。
首先治療“成功”的2只小鼠真的被“治癒”了嗎？僅跟進了5周的結果，恐怕無法得出該結論。需進一步跟進後續有否出現了病毒反彈，並且需要更多的動物來驗證，以確保不是僥倖的統計現象。
其次更大概率出現的是治療失敗的小鼠，還需更深入地探究原因。基因編輯能否誘導病毒的抗性突變？畢竟艾滋病毒1天之內能產生相當於流感病毒1年積累的突變概率，這也是各種治癒方法總是失敗的原因之一。
最後除了有效性之外，還需考慮安全性。風險來自基因編輯載體AAV9所致的免疫原性與CRISPER-Cas9的脫靶效應，編輯基因的剪刀雖鋒利，卻也容易在身上一通亂剪。
總之從小鼠到靈長類動物，再到人身上應用，這是許多無數藥物與方法在上市前就夭折的天塹。人體比老鼠複雜了n倍，僅僅艾滋病人體內複雜的病毒庫便令目前的基因編輯技術望而卻步，何況在提升基因編輯有效性的同時更需兼顧安全性。治癒艾滋病或許有些希望，但革命遠未成功，仍需努力。
肖冠喜
加州大學洛杉磯分校博士後，看懂App評論作家
隨著基因技術的迅速發展，基因治療已逐漸成為一種治療手段，尤其以CRISPR-Cas9基因編輯尤為迅猛，由此技術衍生的產業高達百億美元，而且幾所美國高校為此提起訴訟爭奪專利權。
目前這一技術能在小鼠實驗中結合藥物“剪除”HIV病毒是一種巨大的進步，預計下一步實驗將會解決CRISPR-Cas9治療的“脫靶”問題，以及進一步優化編輯序列，為人體治療HIV提供一種可能的基因治療手段。
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