當地時間8月1日，美國食品和藥品管理局（FDA）網站宣佈，批准新藥變異IDH2抑制劑enasidenib （商品名Idhifa，曾用名AG-221）上市，用於治療罹患複發性或難治性急性髓性白血病（AML）、且帶有IDH2突變的成人患者。FDA還同時批准了雅培（Abbott Laboratories）的實時IDH2檢驗試劑盒。
急性髓性白血病是一種成年人中最常見的急性白血病，發病率隨著年齡的增加而增加，其特點是病情發展迅速、治療預後較差易出現復發。美國國立衛生研究院國家癌症研究所預計，美國2017年被確診為急性髓性白血病的患者大約有21380人，而因急性髓性白血病死亡的人數將達到10590人。而近年來，有15%左右的急性髓性白血病發現帶有IDH2突變，由此引發科學界提出將突變IDH2蛋白作為新藥物靶點。
IDH2即新陳代謝基因異檸檬酸脫氫酶2，屬於能量代謝的一個酶，能催化異檸檬酸到酮戊二酸的轉化。IDH2突變之後，則獲得了一種生成特異性代謝產物2-羥基戊二酸的新能力。此前有研究證實，癌症患者體內2-羥基戊二酸高水平累積，因此被稱為是一種“癌代謝產物”。
此番FDA新批准上市的這款藥物，正是一款IDH2抑制劑，由兩家美國製藥公司Agios和Celgene合作推出。有別於癌症治療中的化療、免疫療法，Idhifa屬於代謝療法，即通過降低致癌代謝產物間接抑制腫瘤生長。
值得注意的是，Idhifa是第一個上市的致癌代謝物合成抑制劑，也是FDA批准的唯一一款針對這一特殊患者群體的療法，並且在進入臨床4年後就獲得了上市批准。據悉，該藥物每月使用費用約25000美元，患者平均用藥時間約為4個月。
美國FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，“Idhifa是一種靶向藥物，填補了帶有IDH2突變的複發性或難治性急性髓性白血病的治療需求空白，能為患者帶來完全緩解作用和減少紅細胞、血小板輸血的必要性。”Agios的首席執行官David Schenkein博士則提到：“我們期待與Celgene密切合作，共同對Idhifa進行推廣，使全美罹患這一惡性疾病的患者能用上它。”
值得一提的是，Idhifa比預期上市時間提前了一個月。今年3月初，FDA宣佈將受理Agios和Celgene的變異IDH2抑制劑enasidenib的上市申請，PDUFA（處方藥付費法案）計劃批准日期為2017年8月30日。FDA官網顯示，Idhifa獲得了優先審批，同時也是一種孤兒藥（用於預防、治療、診斷罕見病的藥品）。
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