一項顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌症成為可能。日前，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，成為全球首個獲批上市的抗癌基因免疫療法。由於擁有良好的商業前景，基因免疫療法不但成為國際藥企的研發熱點，也成功吸引資本市場的關注。
免疫療法成抗癌利器
隨著技術發展，癌症治療手段正從傳統的化療、放療轉向全新的免疫治療。目前，最先進的腫瘤免疫細胞治療技術當屬過繼T細胞療法（ACT）。因有望完全消滅癌細胞，該療法被視為具有顛覆性的癌症治療手段。
ACT療法包括腫瘤浸潤T細胞（TIL）療法、嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）和T細胞受體療法（TCR）。其中，CAR-T和TCR療法原理相同，都是提取患者自身血液中的T細胞，通過基因工程修飾，加上一個嵌合蛋白或新的能識別癌細胞的T細胞受體，經過體外擴增後再輸回至病人體內，這時的T細胞就擁有了追蹤、識別並摧毀帶有特定抗原的腫瘤細胞的能力，能夠引發免疫反應，達到治療效果。
CAR-T療法在臨床試驗上已經顯示出顯著的治療效果。瑞士製藥巨頭諾華早前披露的數據顯示，在該公司CAR-T治療產品CTL019的臨床試驗中，接受治療的39例復發/難治急性淋巴細胞白血病兒科患者中，有36例完全緩解，比例高達92％。另一家細胞免疫療法研發機構朱諾診療的數據顯示，在該公司JACR014產品臨床試驗中，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60％，復發/難治急性淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病患者緩解率都達到100％。
相比於傳統藥物和射線治療，ACT療法是用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，具有針對性的治療效果，且有希望從根本上治癒癌症。
當然，處於新生階段的基因療法也存在不足。比如，CAR-T細胞在短時間內清除癌細胞時會產生大量的細胞因子，從而引發免疫反應，臨床表現為高燒不退等炎症反應，如果控制不當甚至會有生命危險。此外由於操作複雜且無法量產，CAR-T價格相對昂貴，預計一次治療的開支可能達到50萬美元。
龍頭企業掀起“軍備競賽”
由於具有巨大的潛在商業價值，細胞免疫療法已成為全球藥品研發最熱門的領域之一。美國FDA表示，到目前為止已經批准了76項使用CAR-T療法的臨床試驗。
眼下全球製藥巨頭紛紛大舉投資，加緊佈局基因免疫療法的研發，開始了相關產品的“軍備競賽”。
瑞士諾華在這一領域堪稱先鋒。早在2014年7月，該公司CAR-T免疫療法Kymriah（CTL019）就獲得了FDA“突破性療法”的認定。今年7月初，Kymriah用於治療復發及難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的臨床應用申請獲得FDA專家小組的批准推薦。8月底，Kymriah正式獲批上市，成為美國FDA批准的第一個基因免疫抗癌療法。
對於諾華Kymriah的獲批上市，FDA局長斯科特在一份聲明中表示，“我們邁入了醫學創新的新領域。人類現在已經有能力通過基因改造自己的細胞來抵抗癌症了。”
而就在Kymriah療法獲批上市的前兩天，美國生物科技巨頭吉利德科學公司宣佈以110億美元全現金收購Kite製藥，創下該公司有史以來最大手筆的收購交易。後者研發的CAR-T療法已經通過FDA審批，即將步入臨床試驗階段。在歐洲市場上，Kite製藥也已遞交了其基因免疫療法的審批申請，有望先諾華一步獲得許可。據行業數據追蹤機構EvaluatePharma預計，Kite製藥到2022年的全球銷售額有望達17億美元。
資本市場看好其前景
隨著CAR-T在復發難治性白血病和淋巴瘤中的成功應用，以CAR-T和TCR為代表的創新細胞療法正日益成為全球醫藥健康行業關注的焦點。今年以來，諾華和Kite製藥的相關產品相繼獲得FDA許可並即將上市，推動了行業的快速發展。
花旗分析師預計，未來10年腫瘤基因免疫療法市場規模有望達到350億美元，其中ACT療法將成為腫瘤免疫療法的重中之重。
瑞銀證券研究報告認為，基因免疫療法在治療癌症方面擁有良好的應用前景，已成為國際藥企的研發熱點。免疫治療方法有望治療60％以上的腫瘤種類，帶來250億美元以上的市場機遇，有望成為腫瘤治療領域的下一座金礦。
業界對基因診療的接受程度大幅提高，帶動越來越多投資者關注到這一領域。近年來，多家從事基因免疫療法研發的生物科技公司紛紛登陸美股市場，且大多表現強勢。專注於B細胞淋巴瘤治療的Kite製藥自2014年6月上市以來股價累計漲幅超過500％，以開發CAR-T和TCT細胞療法為核心的朱諾診療自2014年12月上市以來上漲80％，為兒童提供基因檢測與基因療法的醫藥公司藍鳥生物自2013年6月上市以來漲幅超過四倍。
近期受吉利德收購Kite製藥，以及諾華療法獲批等多重利好提振，基因診療概念股更是漲勢洶湧。過去一個月，Kite製藥上漲48％，朱諾診療上漲50％，藍鳥生物上漲30％，Intellia診療上漲28％，Editas醫藥上漲48.7％。
中國證券報
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