世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率。圖片截自NEJM
結果顯示，患者在骨髓移植後淋巴細胞和T細胞亞群的數量出現明顯上升，CD4細胞數目在移植後6個月達到正常範圍，並在之後的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細胞性白血病在移植後4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現與CCR5編輯相關的副反應。
但該研究中HSPCs的CCR5體外敲除效率仍然偏低，僅為17.8%，整個隨訪期內患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之間波動。
在CD4細胞數量達到正常範圍後，科研人員嘗試停止使用抗逆轉錄病毒藥物，以檢測骨髓移植能否抑制患者體內的病毒複製。
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率。圖片截自NEJM
結果顯示，患者在骨髓移植後淋巴細胞和T細胞亞群的數量出現明顯上升，CD4細胞數目在移植後6個月達到正常範圍，並在之後的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細胞性白血病在移植後4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現與CCR5編輯相關的副反應。
但該研究中HSPCs的CCR5體外敲除效率仍然偏低，僅為17.8%，整個隨訪期內患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之間波動。
在CD4細胞數量達到正常範圍後，科研人員嘗試停止使用抗逆轉錄病毒藥物，以檢測骨髓移植能否抑制患者體內的病毒複製。
患者停止藥物治療前後的臨床指標變化，圖片截自NEJM
遺憾的是，藥物治療停止後，患者體內的HIV病毒量出現了劇烈上升，CD4細胞的數量和比例均降低，CCR5缺失的CD4細胞的比例出現小幅上升（上圖）。這促使科研人員不得不重啟抗逆轉錄病毒治療程序。
研究者指出，雖然該研究成功的將CCR5敲除的造血幹/祖細胞移植到HIV感染者體內，但較低的敲除效率仍然阻礙機體對HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高後的安全性仍需要進一步研究。
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率。圖片截自NEJM
結果顯示，患者在骨髓移植後淋巴細胞和T細胞亞群的數量出現明顯上升，CD4細胞數目在移植後6個月達到正常範圍，並在之後的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細胞性白血病在移植後4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現與CCR5編輯相關的副反應。
但該研究中HSPCs的CCR5體外敲除效率仍然偏低，僅為17.8%，整個隨訪期內患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之間波動。
在CD4細胞數量達到正常範圍後，科研人員嘗試停止使用抗逆轉錄病毒藥物，以檢測骨髓移植能否抑制患者體內的病毒複製。
患者停止藥物治療前後的臨床指標變化，圖片截自NEJM
遺憾的是，藥物治療停止後，患者體內的HIV病毒量出現了劇烈上升，CD4細胞的數量和比例均降低，CCR5缺失的CD4細胞的比例出現小幅上升（上圖）。這促使科研人員不得不重啟抗逆轉錄病毒治療程序。
研究者指出，雖然該研究成功的將CCR5敲除的造血幹/祖細胞移植到HIV感染者體內，但較低的敲除效率仍然阻礙機體對HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高後的安全性仍需要進一步研究。
清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦表示，“這是世界上首次報道通過基因編輯技術敲除人體造血幹細胞CCR5基因，回輸給患有艾滋病及急性淋巴細胞白血病患者，在安全性和有效性等研究方面，獲得了寶貴的數據，取得了長足的進步，為我們進一步完善利用基因編輯技術治療和治癒艾滋病提供了重要的參考和指導。”
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率。圖片截自NEJM
結果顯示，患者在骨髓移植後淋巴細胞和T細胞亞群的數量出現明顯上升，CD4細胞數目在移植後6個月達到正常範圍，並在之後的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細胞性白血病在移植後4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現與CCR5編輯相關的副反應。
但該研究中HSPCs的CCR5體外敲除效率仍然偏低，僅為17.8%，整個隨訪期內患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之間波動。
在CD4細胞數量達到正常範圍後，科研人員嘗試停止使用抗逆轉錄病毒藥物，以檢測骨髓移植能否抑制患者體內的病毒複製。
患者停止藥物治療前後的臨床指標變化，圖片截自NEJM
遺憾的是，藥物治療停止後，患者體內的HIV病毒量出現了劇烈上升，CD4細胞的數量和比例均降低，CCR5缺失的CD4細胞的比例出現小幅上升（上圖）。這促使科研人員不得不重啟抗逆轉錄病毒治療程序。
研究者指出，雖然該研究成功的將CCR5敲除的造血幹/祖細胞移植到HIV感染者體內，但較低的敲除效率仍然阻礙機體對HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高後的安全性仍需要進一步研究。
清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦表示，“這是世界上首次報道通過基因編輯技術敲除人體造血幹細胞CCR5基因，回輸給患有艾滋病及急性淋巴細胞白血病患者，在安全性和有效性等研究方面，獲得了寶貴的數據，取得了長足的進步，為我們進一步完善利用基因編輯技術治療和治癒艾滋病提供了重要的參考和指導。”
艾滋對抗賽
自1981年美國發現首例艾滋病開始，人類開始了長達近40年的艾滋攻堅戰。
但這種人類免疫缺陷病毒因其變異極其迅速，難以生產特異性疫苗，因此另人類頂級專家也束手無策。
直到2007年，事情發生了轉機，第一個被治癒的艾滋病人出現了，新華社在報道中將其稱為“迄今唯一公認被‘治癒’的艾滋病患者。
據報道，這位名叫蒂莫西·布朗的病人，同時患有艾滋病和白血病，2007年在柏林接受放射療法和幹細胞移植，後來兩種疾病均消失。
不過，此後對其他多名患者開展的類似嘗試都未獲成功。
但卻給各國科學家打了針雞血，開了個好頭。
今年，關於艾滋病治療的研究突破頻頻出現。
據聯合國新聞報道，今年3月，英國一艾滋病毒感染者可能被治癒，而研究本身也登上了Nature。
"世界首例基於基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病的案例，已經被我國科學家完成了。
研究成果來自北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁等人，他們在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上發表的新研究顯示：
利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。
這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
實驗有效
在該研究中，科研人員運用CRISPR/Cas9技術將供體造血幹/祖細胞（HSPCs）的CCR5基因進行了插入敲除，並將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內，進行了19個月的隨訪觀察。
患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率。圖片截自NEJM
結果顯示，患者在骨髓移植後淋巴細胞和T細胞亞群的數量出現明顯上升，CD4細胞數目在移植後6個月達到正常範圍，並在之後的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細胞性白血病在移植後4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現與CCR5編輯相關的副反應。
但該研究中HSPCs的CCR5體外敲除效率仍然偏低，僅為17.8%，整個隨訪期內患者骨髓有核細胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之間波動。
在CD4細胞數量達到正常範圍後，科研人員嘗試停止使用抗逆轉錄病毒藥物，以檢測骨髓移植能否抑制患者體內的病毒複製。
患者停止藥物治療前後的臨床指標變化，圖片截自NEJM
遺憾的是，藥物治療停止後，患者體內的HIV病毒量出現了劇烈上升，CD4細胞的數量和比例均降低，CCR5缺失的CD4細胞的比例出現小幅上升（上圖）。這促使科研人員不得不重啟抗逆轉錄病毒治療程序。
研究者指出，雖然該研究成功的將CCR5敲除的造血幹/祖細胞移植到HIV感染者體內，但較低的敲除效率仍然阻礙機體對HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高後的安全性仍需要進一步研究。
清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦表示，“這是世界上首次報道通過基因編輯技術敲除人體造血幹細胞CCR5基因，回輸給患有艾滋病及急性淋巴細胞白血病患者，在安全性和有效性等研究方面，獲得了寶貴的數據，取得了長足的進步，為我們進一步完善利用基因編輯技術治療和治癒艾滋病提供了重要的參考和指導。”
艾滋對抗賽
自1981年美國發現首例艾滋病開始，人類開始了長達近40年的艾滋攻堅戰。
但這種人類免疫缺陷病毒因其變異極其迅速，難以生產特異性疫苗，因此另人類頂級專家也束手無策。
直到2007年，事情發生了轉機，第一個被治癒的艾滋病人出現了，新華社在報道中將其稱為“迄今唯一公認被‘治癒’的艾滋病患者。
據報道，這位名叫蒂莫西·布朗的病人，同時患有艾滋病和白血病，2007年在柏林接受放射療法和幹細胞移植，後來兩種疾病均消失。
不過，此後對其他多名患者開展的類似嘗試都未獲成功。
但卻給各國科學家打了針雞血，開了個好頭。
今年，關於艾滋病治療的研究突破頻頻出現。
據聯合國新聞報道，今年3月，英國一艾滋病毒感染者可能被治癒，而研究本身也登上了Nature。
自2016年，倫敦大學學院和倫敦帝國理工學院的醫生在治療這名患有晚期霍奇金淋巴瘤的男子時，為他移植了攜帶罕見突變基因的捐贈者的幹細胞。
截止到報道時間，他已經有18個月檢測不出艾滋病毒。
類似的喜訊接二連三，還是今年三月，通過幹細胞移植方法，一位杜塞爾多夫病人也停止抗艾藥物3.5個月了，目前看來也有望被治癒。
7月，基因編輯成功清除小鼠體內HIV病毒的消息也出現了。
在英國《自然·通訊》的論文稱，研究人員已經將抗逆轉錄病毒療法與基因編輯技術相結合，成功從小鼠基因組中清除了艾滋病病毒，向治癒人類艾滋病邁進一步。
人類離完全戰勝艾滋的距離，已經越來越短了。
中國走在前列
在抗擊艾滋病方面，中國研究人員這次走在了世界前列。
這個項目受到了北京市科學技術委員會基金及天然藥物及仿生藥物國家重點實驗室等支持。
這篇論文的共同通訊作者共有三位，分別為北大鄧宏魁教授、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎教授及北京佑安醫院吳昊教授。
鄧宏魁是CCR5的發現者，其在紐約大學從事博士後研究時發現了CC-CKR-5（即CCR5），成為此領域的開山前輩。
徐磊和王軍博士、博士生劉宇林和謝良福是論文的共同一作。
該研究的共同通訊作者陳虎教授是中國造血幹細胞領域的優秀人物，全軍造血幹細胞移植中心主任、國家科技進步一等獎獲得者、中國科學院院士候選人，在此研究中起到關鍵的作用，不幸的是陳虎教授在此論文修訂期間英年早逝。
攻克艾滋病是陳虎一大未完成心願。此前他曾有言，只有以最快的速度把現代文明成果應用在病人身上，病人才有可能擺脫死神的糾纏。
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