嵌合抗原受體(CAR)T細胞治療近年來已成為最具潛力的腫瘤免疫治療之一，在多種惡性腫瘤尤其是血液腫瘤中顯示出驚人的治療效果。

2017年，FDA批准了諾華公司(Novartis)的兩種CAR - T細胞產品上市。這是人類抗癌史上的一個里程碑，因此，2017年也被腫瘤治療領域的人們稱之為“CAR-T”元年。

自2006年第一項CAR -T細胞臨床試驗以來，全世界範圍內CAR –T細胞治療的臨床試驗數量迅速增加，其中大部分是由美國和中國的發起者發佈的。

那麼，在CAR-T細胞治療領域，中國和美國有什麼區別呢？

實驗數量

中國拔得頭籌，2017年比美國多增133%。

截至到2017年12月31日，在clinicaltrials.gov網站上錄入的CAR-T細胞臨床試驗共計317項，其中包括中國160項臨床試驗和美國129項臨床試驗，佔比達91.1%。（其他國家包括英國、意大利、瑞典、德國、西班牙、日本、以色列和澳大利亞等佔剩下的不到10%的比例）。

中國的CAR-T細胞臨床試驗數目超過美國成為第一大國，同時每年的數量增長率也遠遠超過美國。

相比較而言，美國的第一項CAR-T細胞臨床研究開始於2007年，而中國的第一個臨床研究發表於2012年11月，落後美國5年。但是中國卻在這一領域的發展極為迅速，到了2017年，中國CAR-T細胞臨床試驗的數目已經是美國的2倍多。

研究分佈

美國多點開花，中國北上廣重深。

美國臨床研究中心的地理分佈更為廣泛。美國有57個城市至少有一項CAR-T細胞臨床試驗，而中國只有32個城市開展了CAR-T細胞臨床試驗。

中國CAR-T細胞臨床研究最多的五個城市包括北京(38項)、上海(25項)、重慶(16項)、廣州(15項)和深圳(14項)；美國排名前五的城市是休斯頓(48項)、費城(34項)、紐約(16項)、杜阿爾特(14項)和西雅圖(14項)。

相對而言中國的CAR-T細胞臨床研究還是集中在生物醫藥行業發展比較迅速、經濟更為富裕的地方。

患者招募

美國參與人數更多，安全性更高。

在中國，87.5%的臨床試驗招募的患者不超過50人，明顯高於美國(69.8%)；另一方面，美國有16項臨床試驗招募100多名患者，遠遠超過中國的(2項試驗)。

此外，在美國和中國分別有6579名和5229名受試者將參與CAR-T細胞臨床試驗。

相對而言，中國的臨床試驗由於開展研究在臨床申報之前，並且限於樣本量和分組的設計，而美國的臨床研究在已經有上市產品的對比，因此更為規範和嚴謹。

靶點選擇

CD19獨佔榜首，中美各有側重。

不論是在中國還是美國，大多數CAR - T細胞臨床試驗都是在造血系統和淋巴惡性腫瘤患者中進行的，分別佔比達到了66.9%（中國）和68.5%（美國）。

而伴隨血液瘤的，最常規的靶點就是CD19了，而CD19也確實是中美CAR-T細胞治療最常用的靶向抗原。

中國更加有創意的一點是不斷地開拓CAR - T細胞療法在非腫瘤領域的探索，包括在HIV疾病以及自身免疫性疾病（包括細胞系統性紅斑狼瘡）中的探索。

相對美國而言，在其他領域和更多靶點的探索以及CAR - T細胞療法在更多領域的應用上，中國並不遜色，並且佔據著一定的優勢。

CAR-T細胞構造

二代為基，探索更多基因改造可能。

採用2代CAR為基礎的臨床試驗項目均佔多數。

除了CAR，兩國還探索了許多其他的基因改造途徑來提高CAR-T細胞療法的療效。

在立足於已有的CAR-T細胞治療的基礎上，中國更多地嘗試了不同的組合方式來使治療效果增加，而美國在這方面也做出了自己的嘗試，在這一方面，雙方都做出了自己的探索。

治療效果

美國樣本量更大、劑量明確，更有說服力。

在這兩個國家的造血和淋巴惡性腫瘤患者中，CAR - T細胞的療效數據都令人鼓舞。

在美國有10項接受了CAR-T細胞治療的患者超過20例，而在中國所有的研究樣本量都小於20例。而在中國，細胞劑量明顯分散，而這也使得細胞治療的療效存在差別。體現了中美兩國的細胞治療政策的不同。

政策監管

CAR-T細胞治療在中國的高速發展與細胞治療的監管環境密切相關。細胞療法在很長一段時間內都是由兩個平行的監管體系來監督的。

儘管沒有醫院得到衛生部的官方批准，自2009年以來，細胞療法的臨床應用驚人地迅猛，無序的發展最終導致了醫療系統的混亂。因此，衛生部於2015年取消了對細胞治療的許可，並宣佈細胞治療只能在臨床研究中進行。

在過去的幾個季度裡，中國CAR T細胞療法的商業開發競爭越來越激烈，在2018年上半年已經提交了超過15個IND申請。

到2017年底，中國已經超過美國，成為世界上CAR-T細胞療法臨床試驗最多的國家。然而，中國的臨床試驗大多是小規模患者的探索性試驗，如果考慮到受試者樣本量和研究中心的數量，中國的臨床試驗總體規模仍落後於美國。

總體而言，中美兩國的細胞治療都處於高速發展的狀態，但是中國的發展勢頭更加猛烈，於此同時這也對中國的監管系統提出了更高的要求。

現階段而言，美國在CAR-T治療的臨床試驗中更加規範，臨床試驗的結果也更容易讓人信服；但是中國在多項癌症中的治療已經展露崢嶸，不僅僅是在探索更多的靶點，對於CAR-T細胞療法的多領域探索也在不斷地推進，這讓我們有理由相信：在監管不斷推進的情況下，中國CAR-T細胞治療的前景要比美國更廣闊。