文|界面醫藥
醫藥研發領域近日喜訊頻頻：治療兒童系統性紅斑狼瘡的藥物在美國獲批上市；製藥公司禮來研發的治療非放射性軸型脊柱關節炎藥物，在3期臨床試驗中取得了積極的結果；全球首個SGLT-1/2雙抑制劑在歐洲獲批上市，用於治療1型糖尿病患者；祛痰藥福多司坦片在中國通過一致性評價。
FDA批准兒童紅斑狼瘡首個療法
近日，美國FDA宣佈批准葛蘭素史克的Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法上市。據悉，這是美國FDA批准的首款治療系統性紅斑狼瘡兒童患者的療法。
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性的自體免疫性疾病。患者身體因不知名原因，促使免疫系統產生自身抗體，攻擊自身細胞和組織，導致發炎和組織損害。常見症狀包含關節炎、胸痛、脫髮、淋巴腺腫大，及臉部疹等。
該病的病因尚不明確，目前認為可能與激素、環境因子，及遺傳有關。部分患者的症狀不易診斷，需結合患者症狀輔以實驗室檢驗才能確診。迄今為止，沒有根治SLE的方法，目前使用的治療藥物包含非類固醇消炎止痛藥、皮質類固醇、免疫抑制劑、羥氯喹，以及氨甲蝶呤。SLE患者預期壽命比一般人低，且有更大機率罹患心血管疾病，這也是患者最常見的死因。
SLE也是兒童期最常見的一種自身免疫性疾病，且兒童患者的表現要比成年人更加嚴重，可以急性起病，一開始就表現為全身多臟器損傷，可以說兒童系統性紅斑狼瘡沒有單一器官損傷。
狼瘡侵犯中樞神經系統時，會出現頭痛、抽搐、幻視、幻聽等症狀。腎臟受到損害時，除了因大量蛋白由尿液中流失引起的水腫外，通常在患病初期沒有任何症狀，因而造成診斷困難，不少患兒被誤診為腎炎。
葛蘭素史克獲批的Benlysta是BLyS（B淋巴細胞刺激因子）的特異性抑制劑，能夠特異性地與之結合，有效抑制自身反應性的B細胞。Benlysta在2011年3月在美獲批用於成人系統性紅斑狼瘡的治療，此次批准將藥物適應症擴大至正在接受標準治療的五歲及以上兒童。
臨床試驗中，93名系統性紅斑狼瘡兒童患者接受了長達52周的Benlysta靜脈輸注治療，結果顯示，接受Benlysta及標準療法的患者，比接受安慰劑及標準療法的患者，有更高比例達到研究的臨床終點（SLE緩解指數，即SRI-4）。此外，Benlysta及標準療法組的兒童出現症狀嚴重爆發的風險更低，兩次爆發之間的間隔時間也更長。
美國狼瘡基金會總裁兼首席執行官Stevan W Gibson表示，Benlysta是首個可供兒童患者選擇的針對性療法。所有相關的研究團隊都會為這一歷史性的時刻感到興奮，因為這證明了他們一直致力於為狼瘡患者研發新的治療方法。
禮來IL-17A拮抗劑3期結果積極
近日，跨國製藥公司禮來公佈了一項為期52周的Taltz®(ixekizumab)臨床試驗結果，該藥擬用於治療非放射性軸型脊柱關節炎（nr-axSpA）患者，試驗結果達到了主要終點和所有重要的次要終點。
軸型脊柱關節炎（axSpA）是一種慢性炎症性疾病，患者可分為非放射性軸性脊柱關節炎和放射性脊柱關節炎兩類，臨床症狀包括脊柱炎症和慢性炎症性背疼。nr-axSpA通常始於45歲以下的患者，難以被診斷，且病人較難獲得妥善治療。
Taltz是抗IL-17A單克隆抗體。IL-17A是一種與炎症和免疫反應有關的細胞因子，Taltz可與其特異性結合，抑制IL-17受體介導的信號通路，因此抑制促炎細胞因子和化學因子的釋放，起到減輕炎症的作用。
試驗數據表明，患者接受Taltz治療16周和52周時，達到了試驗的主要終點；與安慰劑相比，nr-axSpA患者的相關症狀從統計學角度來看，得到了顯著緩解。
禮來稱，公司將在今年晚些時候提交詳細的試驗數據，並計劃於年內完成藥物的上市申請遞交工作。
首個SGLT-1/2雙抑制劑獲准上市治療1型糖尿病
4月26日，歐洲藥品管理局（EMA）批准Lexicon公司開發的Zynquista（sotagliflozin）上市，作為胰島素的輔助療法，用於單用最優劑量胰島素控制血糖不佳的1型糖尿病患者。
sotagliflozin是SGLT-1和SGLT-2雙效抑制劑（SGLT：鈉-葡萄糖協同轉運蛋白）。其中，SGLT-1主要負責胃腸道中葡萄糖的吸收，SGLT-2主要負責腎臟的葡萄糖重吸收。
3月底，SGLT-2抑制劑類降糖藥達格列淨獲EMA批准上市，作為胰島素的輔助療法用於1型糖尿病患者的治療。與單靶點的SGLT-2的抑制劑相比，雙靶點的sotagliflozin有多重優勢。有研究證明，該藥對腎功能損傷的2型糖尿病患者同樣有效。
臨床試驗證明，作為胰島素的輔助療法，與單用胰島素治療相比，使用sotagliflozin治療的患者在24周後，糖化血紅素水平、體重、收縮壓較基線水平均有更明顯的改善，且嚴重低血糖事件沒有明顯增高。
值得注意的是，今年三月美國FDA曾拒絕了sotagliflozin治療成人1型糖尿病的上市申請，但並未公佈拒絕原因。據悉，在代號為inTandem 1的III期臨床試驗中，接受sotagliflozin作為胰島素輔助療法治療52周後，7.6%的患者疑似或確認發生糖尿病酮症酸中毒事件。
祛痰藥福多司坦片通過一致性評價
4月24日，中國生物製藥發佈公告，稱其附屬公司江蘇正大豐海製藥有限公司的新型祛痰藥福多司坦片（中暢）獲得國家藥監局批准，通過仿製藥質量和療效一致性評價，且為同品種國內首家。
福多司坦片屬於黏液溶解劑，具有全面且根本的祛痰作用，同時具備高效的抗氧化性、協同激素增敏性和抗炎性，使用安全，適合長期服用。此外，該藥物對於多種呼吸道疾病具有很好的黏液溶解促排效果，尤其在慢性阻塞性肺病的治療上，可延緩慢阻肺病進展。目前福多斯坦片是臨床一線治療性用藥，可全科室使用，2017年被納入國家醫保目錄。
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