脊髓性肌肉萎縮症治療新藥上市，一劑要價210萬美元引爭議

瑞士藥廠諾華公司研發的新藥“Zolgensma”5月24日在美國上市，該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮症（SMA），不過一劑就要天價210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。

質疑

天價救命藥要挾父母？

據美國媒體報道，一位美國男孩還在媽媽肚子裡5個月的時候，就被診斷出患有SMA疾病，在他出生27天后，醫生給他注射一次實驗性的治療藥物，希望能修復受損基因。如今男孩已經4歲多了，身體靈活自如，沒有出現SMA跡象。5月24日，美國食藥局批准了該實驗療法正式上市，用於治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病。

對此有人質疑，製藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示，在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。

迴應

比傳統療法費用便宜

對於社會和輿論的質疑，諾華公司CEO認為：“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

該公司表示，這種基因療法約為長期治療費用的一半，患兒若存活5年，相當於每年平均花費42.5萬美元，而現有的該疾病療法，第一年費用就需75萬美元。據瞭解，在美國這支天價藥品在醫保範圍內。患兒家庭還可以選擇分期付款，“就像貸款一樣，保險公司會在5年內分期付款。”上述CEO介紹，這意味著，患兒家庭5年內每年支付42.5萬美元。

據諾華公司透露，預計今年晚些時候該藥將在日本和歐盟獲得批准上市。

新聞內存

SMA是什麼疾病？

SMA是最常見的致死性神經肌肉疾病之一，也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運動神經元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

雖然SMA病因明確，但一直以來現有的任何醫學手段對此都無計可施、無藥可醫。但也正因致病基因明確，近些年來基因治療技術的發展，為該類疾病帶來了希望。據諾華公司介紹，目前所有接受試驗治療的兒童都還活著，許多兒童能夠坐下來、翻滾、爬行、玩耍，有些還能走路。

（原題為：《“天價藥”210萬美元一劑 貴在哪？》）