基因編輯嬰兒惹爭論 專家稱其風險大、收益低

“一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改,使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒,也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。”11月26日,一則“世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒在中國誕生”的消息,引起熱議。消息稱,上述成果由南方科技大學生物系副教授賀建奎帶領團隊完成,並由深圳和美婦兒科醫院通過倫理審查。

基因編輯嬰兒的出生震驚了科學界。122位科學家聯名譴責,稱“此項技術早就可以做”,不做的原因是巨大的風險和倫理問題。出於慎重,學界公約規定,只用即將銷燬的人類胚胎做短期試驗。而賀建奎副教授的研究,就像堵車時,獨自在空曠的應急車道全速前進,必然遭人指斥。

此次“犯禁”試驗是否取得了公佈者所說的成果?科學意義如何?尚不清楚,但有兩點可以確定:第一,科學家和審批方公開的信息太少,無法證明其行為是負責任的;第二,科學探索不能跳過規則和審批,拔苗助長是錯的。

無法排除潛在健康風險

報道稱,賀建奎的團隊採用CRISPR/Cas9基因編輯技術,修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。

中山大學從事生命科學研究的李飛教授認為,這次基因編輯臨床試驗是“草率”的。原因之一是,還有一些科學上的問題沒有解決,比如存在引起其他疾病的可能性。

相關報道稱,有資料顯示在北歐人群裡有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種基因突變的人,能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細胞,即能天然免疫HIV病毒。

“應該說,可能會降低一些患艾滋病的風險,但是這種基因編輯不能夠完全模仿CCR5基因的特異性缺失,因此是否真的能降低患艾滋病風險是不確切的。”李飛補充說,人體的每個基因都有相應功能,而且每個基因都有兩個拷貝,完全敲除與只敲除一個拷貝的結果完全不同,因此基因編輯對嬰兒會有一些潛在的健康威脅。而目前來看,這次基因編輯臨床試驗並沒有完全消除這種健康威脅的可能性。

“拿健康受精卵做試驗的目的何在?”哈爾濱工業大學生命科學與技術學院院長黃志偉接受科技日報記者採訪時提出質疑說,CCR5可能還具有其他功能,敲除掉可能會導致免疫系統受損。

“這項基因操作給剛出生的孩子們帶來的好處微乎其微,但是付出的代價是各種根本無法預測和治療的遺傳疾病風險。”浙江大學生命科學研究院教授王立銘是發表聯署聲明的120多位科學家之一,他撰文指出。

新療法已經顯著提高HIV感染者的預期壽命了

人類在抗擊艾滋病的征程中,早已取得了飛速發展——不到40年前,人類還不知道艾滋病的存在。但如今,我們不但已經找到了疾病的根源,還能為患者提供有效治療。成功的抗逆轉錄病毒療法,更能讓HIV感染者的預期壽命達到和普通人群相似的水平。充滿風險的基因編輯嬰兒,實無必要。

進入21世紀之後,新型抗艾藥物不斷湧現。隨著多種核苷逆轉錄酶抑制劑、非核苷逆轉錄酶抑制劑、以及蛋白酶抑制劑獲批上市,以及雞尾酒療法的廣泛應用,艾滋病已經不再等同於“死刑判決”,而是成為了一種可控的慢性疾病。

但複雜的藥物組合方案也給患者帶來了不小的負擔——為了起到最佳的治療效果,患者往往需要在一天內多次服用多種藥物,藥物的服用時間要求各不相同,非常繁瑣。而如果沒有按時服藥,不僅影響治療效果,體內的病毒還容易發生耐藥。此外,多種藥物之間可能還有相互作用,產生未知的後果。基於這些事實,人們開始意識到簡化藥物方案,提高患者依從性,以及改善安全耐受性的重要性。

2001年,首款核苷酸類似物Viread獲批,每日僅需隨餐服用一次。2006年,第一款3合1片劑Atripla上市,成分包含兩種不同類型、三種廣泛使用的抗逆轉錄病毒藥物。其每日一片的服藥頻率大大改善了用藥的便利程度。2007年,首款整合酶抑制劑Isentress獲批上市。它能抑制HIV將自身的遺傳信息插入人類的基因組,是世界衛生組織基本藥物標準清單中的一員。同年,FDA通過優先審評,批准CCR5受體拮抗劑Selzentry上市的。這款藥物在當時擁有相當長期的試驗數據,在很長一段時間內都被視為是最安全的艾滋病藥物之一。

過去的30多年裡,人類在抗擊艾滋病的道路上做出了諸多突破性的成就,也讓曾經的致命疾病,變成了長期可控的慢性病。未來,隨著生物技術的不斷髮展,以及對艾滋病致病機理的進一步探明,或許“治癒”艾滋病的歷史節點,就在不遠的前方。

倫理問題備受關注

早在2015年,中山大學學者黃軍就在全球率先利用基因編輯技術修飾人類的胚胎,引起全球科學群體的關注。此後,在美國華盛頓召開的首屆全球基因編輯峰會上,科學家們達成了一項共識:鼓勵基因編輯的基礎研究和在體細胞層面上的臨床應用,但是對於生殖細胞的基因編輯,需考慮技術、社會以及倫理問題,屬於限制級研究。

網上能夠查到一份來自“深圳和美婦兒科醫院”的倫理委員會審批。研究人員期望“建立完善的基因手術治療嚴格行業質量控制標準,佔領整個基因編輯相關治療技術門檻的制高點,在國際日益競爭激烈的基因編輯技術應用中脫穎而出。”該份申請書還寫道“這將是超越2010年獲得諾貝爾獎的體外受精技術領域的開創性研究,將為無數的重大遺傳性疾病的治療帶來曙光。”

“深圳和美婦兒科醫院”官網顯示,該院是為海內外女性、兒童提供優質醫療服務和健康管理高品質、更安全的醫療機構在其官網搜索欄搜索關鍵詞“賀建奎”,顯示沒有相關結果。據新京報等早前消息,醫院稱和賀建奎沒有過合作,他的實驗和醫院沒有關係。

南方科技大學和深圳衛計委在今天傍晚先後對此事做出迴應。南方科技大學表示,對此研究不知情,並稱對於賀建奎副教授將基因編輯技術用於人體胚胎研究,生物系學術委員會認為其嚴重違背了學術倫理和學術規範。深圳市醫學倫理專家委員會已於今日啟動對該事件涉及倫理問題的調查,對媒體報道的該研究項目的倫理審查書真實性進行核實,有關調查結果將及時向公眾進行公佈。(經濟日報-中國經濟網綜合)

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