早前輝瑞在第11屆歐洲克羅恩病和結腸炎組織疾病大會上公佈了兩項有關JAK抑制劑託法替尼治療潰瘍性腸炎（UC）關鍵III期研究的結果。研究結果顯示，最早在給藥2周後（第一次評估時點）即可見到症狀改善，而近期有很多患者諮詢：託法替尼真的能治療銀屑病、白癜風和禿頭症嗎？託法替尼到底能治療哪些疾病，讓吉利德康為大家一一揭曉。

一、託法替尼有效治療潰瘍性腸炎

潰瘍性腸炎患者接受託法替尼治療第8周後，實現黏膜癒合（定義為梅奧內鏡評分為0或1）的患者比例也明顯高於安慰劑組，到達次要終點。OCTAVE Induction 1研究中託法替尼組和安慰劑組實現黏膜癒合的患者比例分別為31.3%和15.6%，OCTAVE Induction 2研究中分別為28.4%和11.6%。

託法替尼在上述兩項研究中的安全性結果與其他臨床研究一致。患者在第8周，OCTAVE Induction 1研究中託法替尼與安慰劑組的不良事發生率分別為56.5%和59.8%，嚴重不良事件的發生率分別為3.4%和4.1%。OCTAVE Induction 1研究中託法替尼與安慰劑組的不良事發生率分別為54.1%和52.7%，嚴重不良事件的發生率分別為4.2%和8.0%。

最終結論：研究得出結論，對於中重度活動性潰瘍性結腸炎患者，託法替尼是有效的誘導和維持治療藥物。

二、託法替尼單藥或聯合治療類風溼關節炎有效

託法替尼是一種選擇性的口服 JAK 激酶抑制劑，很早前就被美國FDA批准，用於治療類風溼關節炎。託法替尼也是首個治療類風溼關節炎的口服JAK抑制劑，剛獲得批准就遭到3大國際巨頭爭奪，32家國內藥企哄搶！

在全球Ⅱ期，Ⅲ期和長期後續臨床實驗以及日本的類風溼關節炎患者為期 12 周的Ⅱ期臨床實驗中治療類風溼關節炎安全有效。一共有 486 名患者參與了該實驗，根據全年觀察的數據，所有託法替尼治療的病人每年出現不良事件的比例是 308.4%，有 139 名患者（28.6%）出現了嚴重的不良事件，每年發生嚴重不良事件的比例是 10.7%，95 名患者（19.5%）出現了藥物相關的嚴重不良事件，但是大多數嚴重不良事件在停用託法替尼後緩解。

最終結論：與全球臨床實驗結果相比無顯著差異，該研究表明託法替尼單用或聯合甲氨蝶呤對類風溼關節炎患者的長期治療是安全有效的。

三、託法替尼是否能治療白癜風？

有網友問：最近託法替尼在網上被炒作的比較熱，稱其具有潛在的治療白癜風的作用，是真的嗎？ 發表於《美國醫學會雜誌•皮膚科》（JAMADermatology）的研究稱，耶魯大學醫學院皮膚科專家應用託法替尼成功治癒一例白癜風患者。研究人員King博士以前發現，託法替尼可用於斑禿，白癜風也是一種自身免疫性疾病，免疫系統攻擊能夠產生皮膚色素的黑色素細胞，白癜風患者的皮膚上會出現白斑。

King博士及其共同研究者BrittanyCraiglow博士展開研究，此項研究主要是對一名53歲的白癜風患者進行的，這名患者的臉部、手部及身體上佈滿明顯的白斑，並且在前一年這些白斑在不停的增加。她已經使用過藥膏和光療，但是病情持續發展。在此次臨床試驗中，該病人開始時隔日口服託法替尼5mg，3周後增加為每日5mg。研究者發現，治療2個月後病人的胳膊、臉、手等部位的色斑開始恢復。

最終結論：5個月以後病人面部和手上的白斑幾乎全部消失，只是身體上還留有幾個小的白斑，研究者認為此發現對於白癜風的治療具有革命性的意義！

四、託法替尼可以治療銀屑病嗎？

在一項研究中（3階段、隨機、多中心、雙模擬、安慰劑對照、12周、非劣效性試驗），研究人員對銀屑病患者人群接受託法替尼和高劑量的依那西普或安慰劑的效果進行了比較，發現託法替尼和依那西普治療中重度斑塊型銀屑病。

研究招募了1106名符合條件的成年慢性斑塊型銀屑病患者，隨機分配到四個處理組（330例接受託法替尼5毫克每日兩次，332例接受託法替尼10毫克每日兩次，336例接受依那西普50mg每週2次，108例接受安慰劑治療）。在第12周時，PASI75應答的患者為329例託法替尼5毫克組中的130（39.5％）例，託法替尼10毫克組中330例患者中的210（63.6％）例，依那西普組中335例中的197（58.8％）例，在安慰劑組107例中的6（5.6％）例。達到PGA響應的有329例託法替尼5毫克組中的155（47.1％）例，託法替尼10毫克組中330例患者中的225（68.2％）例，依那西普組中335例中的222（66.3％）例，安慰劑組107例中的16（15.0％）例。

最終結論：中度至重度斑塊狀銀屑病患者，每天兩次劑量託法替尼10毫克不劣於每週兩次的依那西普50毫克，並且優於安慰劑。但每天兩次的5毫克劑量託法替尼對於每週兩次依那西普50毫克沒有顯示出非劣效性。12周的不良事件發生率對於託法替尼和依那西普是相似的。這項研究表明，託法替尼可以為中度至重度斑塊型銀屑病患者提供一個方便的和良好耐受的治療選擇。

五、託法替尼可治療禿頭症？

早前有報道稱，關節炎藥物託法替尼治療脫髮有奇效。斑形脫髮（Alopecia areata）是一種自身免疫疾病，導致患者局部或全部脫髮，可發生在頭皮、身體其他表面 、眼睫毛、眉毛等部位。而且美國耶魯大學研究人員也發表研究報告稱，已成功利用治療類風溼關節炎的藥物託法替尼治療禿頭症。

報告稱，嚴重普禿症是禿頭症的一種，會導致患者頭上和體表毛髮全部脫落，而且此病尚無有效治療方法。而一名因免疫力失調患有該病的25歲患者，在連續三個月每天服用15毫克類風溼關節炎治療藥物（託法替尼）後，其眉毛、頭皮等部位已長出毛髮。在連續8個月每天服用這一劑量的“託法替尼”後，該患者頭上長滿了頭髮。而且這名患者在治療期間沒有出現明顯副作用，實驗室測試也未發現異常，因此這項研究是治療這一疾病的第一個成功案例，研究人員還認為這一治療方法可應用在其他患者身上。

此後，研究者在66例接受了託法替尼治療（為期3個月的治療，藥物劑量為5mg/次，2次/天）的患者中發現，有50%的患者在治療3個月內長出了新的頭髮，1/3的患者長出的毛髮超過了原先發量的一半。

最終結論：耶魯大學醫學院的皮膚醫學助理教授Brett King醫生說道，託法替尼的作用機制是體制免疫系統攻擊發根毛囊，這種治療的不良反應比較溫和。但是對於最常見的脫髮類型（男性型態性禿髮），這種藥物很可能沒有效果，因為這種類型的脫髮並不是自身免疫系統疾病。

六、託法替尼有望成為治療強直性脊柱炎的利器

強直性脊柱炎（AS）是一種慢性炎症性疾病，嚴重影響患者生活質量並可能引起肢體功能障礙。雖然目前已有腫瘤壞死因子抑制劑等藥物用於治療強直性脊柱炎，並已取得一定效果，但種類畢竟有限，且長期用藥產生的免疫原性等不良反應限制其長期應用。

託法替尼是一種口服JAK激酶抑制劑，已用於治療類風溼關節炎等疾病。來自荷蘭的學者Van der Heijde在歐洲風溼病年會發表了一項為期16周的Ⅱ期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，探討不同劑量託法替尼治療強直性脊柱炎的有效性與安全性。該項研究共納入207例成年病情活動的AS患者，隨機分配到安慰劑組、每天兩次託法替尼2mg組、5mg組及10mg組，連續用藥12周另加4周的後續隨訪。

分析隨訪結果提示，託法替尼10mg每日兩次ASAS20 Emax 模型具有更高的反應率，而NRI算法則提示，相對於2mg或10mg每日兩次而言，5mg每日兩次的ASAS20反應率更顯著優於安慰劑。次要療效終點研究中，接受託法替尼治療的三組患者ASAS40反應率、ASDAS及BASDAI50改善程度均優於安慰劑。實驗中僅有2例治療相關的帶狀皰疹報告，分別在託法替尼每日兩次2mg組及10mg組，無結核、腫瘤、胃腸穿孔及死亡報告。劑量依賴的實驗室指標異常可在16周時恢復正常。

最終結論：口服託法替尼5mg及10mg每日兩次均有效而迅速地緩解強直性脊柱炎病情並改善磁共振骶髂關節及脊柱炎症，而且安全性良好，有望成為治療強直性脊柱炎的又一利器。

託法替尼副作用

跟其他免疫抑制劑一樣，託法替尼也有一定的副作用，相關的不良反應主要有頭暈、頭痛、胃腸道反應（噁心、腹瀉）、鼻咽炎、感染（尤其是呼吸道和泌尿道感染）、會導致中性粒細胞減少、低密度和高密度脂蛋白以及膽固醇水平升高等，其中腸胃失調和感染最常見。

綜上所述，託法替尼可以治療潰瘍性結腸炎、白癜風、強直性脊柱炎等疾病，未來託法替尼或許有更多的適應症出現，讓我們拭目以待。綜合藥物質量、安全性、價格以及距離等各種因素進行考慮，建議患者發私信諮詢吉利德康腫瘤專家，切勿在網上搜尋一些不可靠的藥物信息或者癌症偏方，以免耽誤病情。

此外，我們會對癌症患者諮詢的問題進行收集/整理，每週把相關的解決方案公佈在吉利德康，歡迎廣大患者及家屬關注/閱讀。推薦閱讀：《癌症術後營養食譜：防止復發、延長癌症患者生存期！》。