福音!美國人造腎臟即將開始人體實驗

福音!美國人造腎臟即將開始人體實驗

生物人造腎是一種緊湊的,手術植入的獨立設備,用於治療晚期腎病

每週,全世界有兩百多萬腎病患者會血液透析機透析血液。等待他們的,只有兩條路可以選擇:腎臟移植或者死亡。

腎臟是身體的“過濾機”。它每天過濾和清潔200升血液,把有用的東西留在血液中,讓代謝的廢物排出體外。但腎臟會停止工作,糖尿病,高血壓和某些形式的癌症都可能引起腎臟損害。醫學界長期以來一直在尋找體外模擬腎臟工作的方法。

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荷蘭醫生威廉·科爾夫發明的世界首臺血液透析機

1940年春天,荷蘭一位名叫威廉·科爾夫的年輕醫生在伊澤爾河上一家農村醫院為腎衰竭患者發明了世界首個體外血液透析,他用的是製作香腸的腸衣,鹽水浴旋轉木桶。此後,血液透析不斷進步,但原理與科爾夫的發明差不多,抽出患者的血液,過濾掉其中的不良物質,同時保持較大的血細胞和其他分子完好無損,然後血液又被抽回患者體內。70多年來,血液透析並沒有什麼重大進步。

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荷蘭發行的血液透析機紀念郵票

為了紀念科爾夫的發明,荷蘭專門發行郵票,以此紀念他的貢獻。

和真正的健康腎臟相比,血液透析的方法存在缺陷,效率也不高。血液透析的價格高昂,在美國,大約有46.8萬人患有晚期期腎臟疾病,這些患者治療引發的成本高達400億美元!

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David Humes(中)和他的人造腎臟研究團隊

1997年,美國密西根大學的一位名叫David Humes的腎臟科醫生開始嘗試分離腎臟裡面的特定類型腎細胞,這些腎細胞來自屍體,Humes在他的實驗室中培植它們。然後,將這些細胞放進透析機上濾筒當中的中空纖維過濾膜當中。他發明了一種人造腎,這種腎臟不僅僅能夠過濾血液,而且可以在人的體外存活。

人造腎臟的效果令人難以置信。在密歇根大學醫院的臨床試驗中,這種裝置將急性腎功能衰竭患者的死亡率降低了一半。只有一個問題,患者不得不使用笨重的管和泵。

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腎臟與人造腎臟工作對比圖

2000年以後,Humes的醫學團隊日以繼夜的工作,致力將這套裝置小型化。他們將目光盯在了硅材料上。硅是地球上最完善的人造材料,非常適合製造透析儀中的過濾器,硅片能夠做出只有7納米寬的過濾器縫隙。硅濾芯還具有另外一大優點,這就是沒有免疫反應。

到2007年,Humes的研究團隊已經取得了很大進展,這時,他們獲得美國國家衛生研究院專門撥付的100萬美元研發資金,旨在動物上進行實驗。現在,Humes的研究團隊需要1500萬美元用於人類臨床試驗,但是,他們沒有獲得這筆資金。沒有錢,研究開始停頓了,兩位主要科學家離開了密西根大學,Humes留在密歇根大學繼續工作。

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小型人工腎臟內部部分結構圖

來自世界各地的患者都希望看到小型人造腎臟研究成功。接下來的幾年,來自全球的患者以及家屬開始給這個研究項目捐款,有些是五美元,有些是一百萬美元的支票。科學家們被患者的熱情打動,他們開始使用3D打印來測試血液流動的新原型以及計算機模型,以優化小型人造腎臟的所有零件組裝。Humes的團隊開始與大學醫學院以外的醫生進行合作,從而找到了植入人造腎臟裝置的最佳方法。到2015年,美國國家衛生研究院再次感興趣,Humes團隊獲得了600萬美元。然後,美國食品和藥物管理局(FDA)也對這個救命的研究項目開始關注。

FDA在2015年秋天選擇改項目,讓其加入快速監管批准計劃,旨在更快為腎臟患者提供醫療創新。FDA官員通過兩年臨床檢測發現,在豬身上進行的小型腎臟顯示出了良好的效果。今年4月份,FDA派出20名機構科學家到加利福尼亞,就下將這種人造腎臟植入人體給研究人員提出建議。

科學家們準備開始開始小型人體實驗,初期也許是十個病人一組,以測試硅過濾器材料的安全性。凝血是最大的問題,所以,科學家們將通過手術,把這種人造腎臟植入每個參與者的腹部一個月,以確保不會發生凝血現象。如果這樣做沒問題,研究人員將進行後續研究,以確保這種小型人造腎臟真正以人類的方式過濾血液。只有這樣,人造腎臟才能使用生物反應器材料(也稱為Humes腎細胞)與之結合,以測試人造腎的全部性能。

科學家們預計,到2020年,人造腎臟將達到臨床試驗的最後階段,並開始進行監管審批。目前,研究人員開始招募實驗患者。其中有近9000人已經報名參加,一旦臨床試驗獲得綠燈,科學家就會開始挑選實驗對象。

這些人大都是認為腎臟移植費用太貴,或者難以獲得腎源,以及覺得透析太痛苦的患者。

曼哈頓的腎臟病學家,美國國家腎臟基金會的首席醫療官員Joseph Vassalotti說:“患者的選擇越多越好”。

他認為,儘管這種醫療創新短期內還會落地,但植入小型腎臟將大大提高患者的生存質量,將極大受到病患的歡迎。

Vassalotti說: “在第二次世界大戰期間,人類曾經認為透析是不可能的,但現在,透析治療已經被世界普遍使用。”

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