2017年7月，《JAMA Oncol》雜誌刊登的3期臨床試驗（S0033試驗）結果顯示，伊馬替尼治療有KIT外顯子11突變的轉移性胃腸間質瘤患者10年生存率達到23%！
先前的2期臨床試驗結果顯示，伊馬替尼對有幹細胞生長因子受體（KIT）外顯子11突變的轉移性胃腸間質瘤（GIST）效果好。
S0033試驗在2000年12月15日-2001年9月1日期間，入組了不能手術的晚期胃腸間質瘤（GIST）患者，分入每天伊馬替尼400mg組和每天伊馬替尼800mg組（每次400mg，每天2次）。直到出現不能耐受的不良反應或者疾病進展。
2011年8月29日-2015年7月15日，進行了基因測序。其中初步確定為野生型的樣本進行了第二次分析。重新測序的20個患者樣本中，檢測到17個（85%）存在致病性突變。首要研究終點為總生存時間（OS）。
試驗共有695名患者入組，平均年齡為60.1歲，其中376名為男性、319名為女性。生存時間超過8年的患者有189名，400mg組有95人、800mg組有94人。10年的總生存率預計為23%。142名超長時間生存患者中，有69人（48.6%）使用伊馬替尼單藥治療，有54人（38.0%）加用了系統性治療藥物。
研究者認為有KIT外顯子11突變的轉移性胃腸間質瘤患者使用伊馬替尼治療能獲得更長的生存時間。
胃腸間質瘤的治療現狀
胃腸間質瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）是消化道最常見的間葉源性腫瘤。近20年前，GIST中存在KIT基因功能獲得性突變的這一發現極大地推動了GIST的研究步伐。目前，以甲磺酸伊馬替尼（imatinib mesylate，IM）為代表的小分子酪氨酸激酶受體抑制劑（TKI）已經成功應用於復發轉移性GIST及具有顯著復發風險GIST的治療，大大改善了GIST病人的生存。在當今的“精準醫學”時代背景下，GIST的這種針對特定基因的靶向藥物治療經常被研究者們作為一個值得參考的成功範例。
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