7歲男孩喪失了70%的皮膚，基因治療拯救了他

Hassan是一個患蝴蝶病（表皮鬆懈症）的7歲小男孩。蝴蝶病是一種罕見的遺傳病，病人的細胞中的LAMB3基因發生突變。這種基因會影響一種用來加強表皮、讓它附著在底層皮膚的蛋白質。突變產生異常的蛋白質，導致皮膚起泡，最終形成開放性的慢性傷口。Hassan的皮膚變得像蝴蝶翅膀一樣脆弱，喪失了60%以上的皮膚，差點死去。

醫生們進行了一項基因治療的實驗性手術。手術前，醫生們從Hassan身體的一個未受影響的部位取了一小塊皮膚，進行基因改造後把細胞培育成薄片移植到身體上，治好了這個孩子。

最新一期的自然雜誌講述了這項治療的細節。這種技術以前通常只用於小塊皮膚的重建，Hassan的手術是迄今通過基因治療重建皮膚的面積最大的一次。

跟蹤Hassan的愈後過程發現，新皮膚已經成功“錨定”在他的身體上，沒有落下任何困擾他一生的症狀。這項研究也被稱作幹細胞治療疾病的重大突破，為其他的幹細胞療法提供了一個參考。

在全世界，大約有50萬人患有表皮鬆解症，這種疾病會產生慢性的無法治療的傷口，這些傷口很容易感染最終會變成癌症。這種疾病曾經被認為是無法徹底治癒的，而基因療法成為患者們的希望。

第一位用“CAR-T療法”的小女孩Emily，體內癌細胞已經完全消失了5年！Emily在整個治療過程中展現的非凡勇氣，全家對醫生的信任、臨床試驗的支持，以及堅持對病情的公開化，有著滿滿的正能量。近日，美國FDA正式批准了CAR-T細胞免疫療法上市，用於治療兒童和青少年的急性淋巴性白血病。

CAR-T全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是一種以基因工程技術為基礎的細胞療法，是第一個FDA批准上市的“基因療法（Gene Therapy）。

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