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Emily Whitehead，首個CAR-T細胞療法治癒的白血病孩子
導語：諾華公司的突破性嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）於 7 月 12 日獲美國 FDA 諮詢專家委員會的一致投票（10-0）支持批准。這一投票標誌著這類實驗性治療的關鍵里程碑。FDA 預計將於 10 月 3 日做出最終批准決定。賓夕法尼亞大學科學家、領導這一領域藥物開發的 Carl June 醫師表示，這可能會開啟免疫療法新的篇章 — “一個真正具有生命力的藥物”。
美國時間7月12日，FDA腫瘤藥物諮詢委員會全體一致通過tisagenlecleucel（即CTL019）的使用，這預示著美國批准該藥物已經為期不遠。
CAR-T細胞療法由賓夕法尼亞大學首先開創，而後授權給了諾華公司。FDA專家委員會建議批准該療法用於3至25歲復發或標準治療無效的急性B淋巴細胞白血病少數（美國每年僅發生數百例）病重患者的治療。通常情況下，這些患者的存活機率很低，但在臨床試驗中，許多患者在單次治療後病情即出現了長時間的緩解，有些患者甚至被治癒。目前，各大公司和知名院所都在競相研發這種新的治療方法。
8月份，Medscape就CAR-T細胞療法對臨床腫瘤醫師進行了一項有意思的調查（調查採用郵件形式）。通過這項調查反映出：絕大多數腫瘤專家希望能夠將CAR-T療法運用到臨床實際中，他們認為CAR-T細胞療法未來將會具有非常可觀的效果。
在這項調查中，所有的受訪對象均表示，CAR-T細胞產品從長遠意義上來講能夠改善患者的治療效果，且有95%的受訪者認為這些細胞產品是安全的。
在41位接受調查的臨床腫瘤學專家中，並非所有的專家都熟悉這項療法，但是其中有近一半的專家表示他們在獲得CAR-T療法批准的醫院裡工作。
首先進行調查的是，這些專家是否知道目前正在接受FDA審查的CAR-T細胞療法：Novartis公司研發的tisagenlecleucel（即CTL019）以及Kite公司研發的axicabtagene ciloleucel（即KTE-C19）。
37%的參與調查的專家表示對tisagenlecleucel很熟悉，約15%的專家知道tisagenlecleucel的基本信息。超過四分之一的專家熟知tisagenlecleucel的名字，但有37%的專家表示之前從未聽說過任何關於tisagenlecleucel的信息。44%的專家表示之前從未聽說過任何關於axicabtagene ciloleucel的信息，22%的專家表示之前聽說過tisagenlecleucel，34%的專家表示對於tisagenlecleucel非常的熟悉。
所有參與調查的專家之後均獲得了詳細的研發公司提供的藥物相關臨床試驗信息，根據信息，接受tisagenlecleucel治療的患者，83%的複發性/難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病患者病情獲得了完全緩解；而對於難治侵襲性B細胞型非霍奇金淋巴瘤患者，在接受了axicabtagene ciloleucel的治療後，完全緩解率則為39%。
在讀取完相關臨床試驗數據後，90%的腫瘤科專家表示CAR-T療法對於血液學癌症來說具有十分重要的意義。
最終，所有的臨床腫瘤學專家一致表示，基於目前的治療數據，這項療法從長期來講具有可觀的治療效果，且這其中有83%的專家表示，如果真正獲得了上市批准，這項療法將非常適用於臨床治療。
一位兒科腫瘤學專家表示：“這項令人振奮的革命性療法，不僅可以用於難治性患者的治療，而且可以使患者免於放射治療，同時CAR-T療法也避免了許多移植相關毒性的出現，儘管短期毒性是較容易控制的。”這位專家對於CAR-T療法的臨床實踐已經長達25年。
另外一位腫瘤專家表示：“我所在工作的醫院已經被諾華公司選為臨床試驗中心，這個治療項目的負責人和我討論了大量的臨床相關數據，這使我對CAR-T療法的前景非常的期待！”
75%的專家認為，如果一位患者沒有其他的治療選擇了，那麼選用CAR-T療法所獲得的益處是超過風險的，但絕大多數專家也同時表示，這項療法最好只能在幾個獲得批准的治療中心展開。小於3/10的專家認為，他們應該能夠輕鬆應對CAR-T療法所引起的不良事件。
然而，最大的擔憂主要圍繞安全性。加速運轉的免疫系統成為一種有效的抗癌劑，但也是對患者的危險威脅。嚴重的副作用很多，引發人們對廣泛使用的擔心，但95%的專家相信，從長期來講，這項治療將會是安全的。
一位血液學腫瘤專家如是評論：“最最重要的還是經驗，如果臨床實踐者能夠頻繁的使用CAR-T細胞治療，經過一段的時間的證明，該種治療方法將會很高的信譽度。”
大部分腫瘤醫生表示，CAR-T療法將最終被用於癌症早期。同樣，這些臨床醫生認為需要可靠的生產廠家來生產這些細胞治療藥物。
幾乎一半的腫瘤科專家認為CAR-T療法將成功取代幹細胞移植療法，但是這項療法也僅將適用於特定的癌症患者。三分之一的專家認為CAR-T療法的花費實在過高。雖然生產廠家未明確表示定價，但根據業內觀察人員預估，治療花費將在30萬美元~50萬美元之間。
參考資料：
1.Oncologists Optimistic About Prospects for CAR T-Cell Therapy
2.Companies Rush to Develop ‘Utterly Transformative’ Gene Therapies
3.First gene therapy - 'a true living drug' - on the cusp of FDA approval - The Washington Post
END
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