7月12日，食品藥物管理局一致建議首批核準癌症基因治療。被稱為CTL019的治療是由製藥公司Novartis開發的T細胞療法。它是為每個患者定製的，已被證明對治療一種類型的兒童白血病有效。 “紐約時報”報道，在63例患者的研究中，其中52例接受治療後緩解。
研究人員一直致力於完善各種癌症的基因治療，但CTL019將是第一個進入市場。如果FDA批准CTL019，該決定可能為其他疾病的更多基因治療治療打開了大門。
Mansoor Amiji是東北藥物科學系大學傑出教授。他的研究重點是開發針對性治療，包括基因治療，用於治療最致命的癌症，如胰腺，肺，卵巢和腦腫瘤以及其他慢性疾病。對於一個項目，Amiji實驗室有興趣通過基因工程重編程免疫細胞，以更有效地治療癌症和炎性疾病。
在這裡，Amiji更多地解釋了基因治療以及為什麼CTL019的批准將會如此重要。
CAR-T細胞或嵌合抗原受體T細胞療法是癌症的新治療方法之一。它是基於病人自己的免疫系統。在這種方法中，收集患者的T細胞，然後在體外進行遺傳修飾以產生工程細胞。然後再次施用細胞並且可以破壞腫瘤。過去幾年在各醫療中心進行過研究，但這是FDA委員會首次允許一家商業製藥公司繼續執行該方案，在這種情況下用於治療兒科急性淋巴細胞白血病。
什麼使癌症基因治療如此突破？
教授Mansoor Amiji說：“癌症免疫治療將導致癌症的最終治癒或甚至長期控制仍然很早。 “但是，利用身體自身防禦根除癌細胞的機會是真正開創性的。”
這種治療已經導致許多患者長期緩解。基因治療是否成為癌症的最終治療方法？
是的，癌症免疫治療，包括CAR-T細胞治療，在癌症治療方面非常成功。超過85％的用遺傳工程CAR-T細胞治療的患者正在緩解，這是癌症治療選擇前所未有的。然而，建議癌症免疫治療將導致癌症的最終治癒或甚至長期控制，並將其從“死刑判決”改為可治療的“慢性病”仍然是早期的。但是，利用身體自身防禦根除癌細胞的機會是真正開創性的。
為什麼基因治療比其他癌症治療更有效？有什麼不同於我們多年來一直在使用的療法？
遺傳工程專注於使用修飾細胞作為藥物。在這種方法中，將細胞從身體中去除並在外部進行基因操作，例如在CAR-T細胞治療中，或遺傳構建體被遞送到體內的特定細胞中。對於後者，遺傳構建體必須包裝在例如遞送載體納米顆粒中，並且靶向體內正確的細胞。常規藥物通過抑制特異性分子靶點，如細胞上的受體或參與疾病進展的酶而起作用。諸如CAR-T細胞療法的遺傳療法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治療。這就是為什麼他們可以比傳統療法顯著更有效，他們也承諾要更安全。
為什麼要開發和批准一種基因治療藥物需要很長時間？
藥物開發過程從臨床前發現開始，然後進入患者用實驗方法治療的臨床階段。通常，從早期發現到批准階段，藥物需要大約10到15年的時間。然而，有一些例外，當獲得引人注目的早期臨床結果，將鼓勵FDA批准治療更快。另外，一旦像CAR-T細胞療法一樣，這個概念就被批准了，還有很多其他的公司都跟著模仿自己的治療版本。他們的產品也將很快進入市場。（sunshine2015 206124）
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