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由於原始的幹細胞能“變”成人體各種各樣的組織、器官細胞，因此它又被稱為“萬能細胞”“種子細胞”。近些年來關於幹細胞研究成為全球的熱門話題。研究發現，它在治療白血病、糖尿病、腦卒中、骨關節、自身免疫系統疾病等領域有著廣闊的運用前景，有人甚至預言將來用幹細胞能攻克癌症。“萬能細胞”真的有那麼神奇嗎？聽聽專家怎麼說。
“幹細胞”出現50年啦
“關於幹細胞的研究風靡全球，非常熱門，有不少人認為幹細胞是近年來才出現的概念，其實不是。”南通大學附屬醫院國家幹細胞臨床研究機構主任顧志峰教授說，“幹細胞”一詞在19世紀末期就有了，1908年由俄國組織學家亞歷山大·馬科斯莫夫首次正式提出“幹細胞”概念，在他們看來，幹細胞是一類稀有細胞群，具有較高的細胞轉化率，負責產生分化成熟的細胞。但是直到20世紀60年代加拿大James Till博士、Ernest McCulloch博士才獲得了成體幹細胞存在的確鑿證據，而且他們通過骨髓幹細胞移植，成功治療了一例重症聯合免疫缺陷患者，這才標誌著幹細胞在醫學領域的應用開始。
隨著培養技術的發展，科學家在更多的“靜態”組織中發現了成體幹細胞，包括乳腺、腦和肺等。此後，人們對幹細胞的認識和嘗試也越來越多，直至1997年，英國科學家利用幹細胞技術成功培養出克隆羊多利，一時轟動全世界。幹細胞目前主要來源三個方面：胎盤、成體、誘導多能幹細胞。三種幹細胞分離製取各有利弊。
成體幹細胞相對容易獲得，它既不存在倫理問題，也不存在組織相容性問題，且理論上致瘤風險低。只是，成體幹細胞的分離和體外培養目前尚未全部解決，在一些遺傳缺陷疾病中，遺傳錯誤可能會出現在病人中，這樣的幹細胞不適合移植。基因重編後產生的誘導多能成人細胞避免了倫理學問題，也不存在組織相容性問題，但重編效率低下並且存在誘導突變可能。
“萬能細胞”真的能治百病？
“幹細胞在心血管疾病、神經系統疾病、血液病、肝病、腎病、糖尿病、骨關節、自身免疫系統疾病等的臨床治療方面有廣闊的前景。目前，全球最大註冊在案的幹細胞數據庫——美國國立研究院的數據庫上顯示，全球註冊在案的幹細胞臨床研究有近6000個，而在5年前，這個數字還是2800個。”
顧志峰教授告訴記者說，依靠發育分化成所有類型組織細胞的能力，人胚胎幹細胞最有價值的應用是用來修復甚至替換已喪失功能的組織和器官。任何導致喪失正常細胞的疾病都可以通過移植由胚胎幹細胞分化而來的特異組織細胞來治療，如用神經細胞治療神經變性疾病，用造血幹細胞重建造血功能，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復已壞死的心肌等。
此外，幹細胞是基因治療較理想的靶細胞，因為它可以自我複製更新，治療基因通過它帶入人體中，能夠持久地發揮作用。通過胚胎幹細胞和基因治療技術，可以矯正缺陷基因，幹細胞還可用於新藥的發現及篩選，驗證新藥的藥理、藥效、毒理及藥代等研究，極大減少了藥物實驗所需的動物數量。人胚胎幹細胞還可用來研究人類疾病的發病機制和進展結果，從而可找到特效和永久的治療方法。
“喚醒”器官的幹細胞——與臨床尚有距離
幹細胞並非全乾“好事”，比如腫瘤幹細胞是腫瘤組織中存在的極少量的具有自我更新、無限增殖能力的細胞，是腫瘤發生、發展、侵襲、轉移的根源。分離鑑定這類細胞對惡性腫瘤的最終治癒有著深遠的意義。
腫瘤幹細胞和正常幹細胞之間存在極為相似的生物特性，同時又有著自己的特性——缺乏分化成熟的能力，腫瘤幹細胞分化增殖後的細胞為不成熟的細胞，即腫瘤細胞，而正常幹細胞可以定向分化成成熟的體細胞。腫瘤幹細胞可以“逃逸”放化療的傷害，因此能否消滅腫瘤幹細胞就成了治療是否成功的關鍵。
“幹細胞作為人體內的‘種子’細胞，因能夠修復損傷的組織或產生新的器官，而被寄予厚望。”顧志峰教授說，近十年來，中國幹細胞技術的臨床應用發展非常迅猛，細胞公司如雨後春筍，然而缺乏監管的幹細胞行業魚龍混雜，國家管理部門在2011年全面叫停了各類幹細胞技術的應用，給幹細胞臨床應用來了個急剎車。
目前，國際上已有多款幹細胞產品獲批上市，均為成體幹細胞。顧志峰教授介紹說，世界上首個幹細胞治療藥物是美國哥倫比亞奧西里斯診療公司（Osiris）的幹細胞產品Prochymal，2009 年在美國上市。由於適應症很窄（全球僅4000-5000 例），上市後銷售情況一般。從目前已上市的幹細胞產品來看，均是針對孤兒症或罕見病，可以說真正有劃時代意義的幹細胞產品還未出現，幹細胞臨床應用還面臨諸多難以解決的問題。
幹細胞或可抵抗衰老
“長生不老”這個話題對於人類醫學來說，永遠有著無窮的魅力。各種疾病都與衰老有關，比如困擾全世界數十億人的冠心病、高血壓、動脈粥樣硬化和老年痴呆症等，都是由於機體的衰老引起的。對於衰老原因的研究，也延續了幾十年。其中，幹細胞理論是一個比較全面和完整的理論。2007年《自然》雜誌的一篇論文就指出，幹細胞與衰老有著密切的聯繫，成體幹細胞對人體的自我修復有很重要的影響。
在抗衰老領域，阿爾茨海默症（老年痴呆症）是困擾許多醫生的難題，而通過幹細胞的療法，也能給阿爾茨海默症的緩解提供有效的解決方案。在動物實驗中，注射神經幹細胞到動物的腦內，可以替代已經死亡的神經細胞重建神經環路，增強動物的認知能力。這些神經幹細胞的來源包括直接的神經幹細胞、胚胎幹細胞以及誘導性多能幹細胞（iPSCs）。目前這些研究僅限於動物模型，在人體上的應用受到諸多限制，如安全性評價、倫理學問題等，但確實是一個十分有前景的領域。
幹細胞臨床研究必須建立在科學文獻和動物實驗的基礎之上，對受試者可能的風險與收益要有正確的評估，努力實現風險最小收益最大化。顧志峰教授說，幹細胞研究的發展史是一個不斷糾正片面性的過程史，這其中包含了無數科學家畢生的心血和智慧。未來，幹細胞工程學仍將蓬勃發展，不斷突破前沿，推動生命科學的進步，為全人類做出貢獻。
本報記者 仲崇山
實習生 江 月